本研究由Dalhousie University儿科胃肠病学部门的Anthony R. Otley等人完成，成果发表于2014年3月的《Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition》（简称JPGN，第58卷第3期，313–319页），标题为《Development and Validation of a Pediatric IBD Knowledge Inventory Device: The IBD-KID》。该研究得到了Medical Research Council/Burroughs Wellcome暑期学生奖学金、Heinish培训奖以及IWK研究基金会的资助。
一、研究背景与目的
炎症性肠病（Inflammatory Bowel Disease，IBD）是一种病因不明的慢性消化道炎症性疾病，患者常出现腹痛、腹泻、便血或肠梗阻等症状。近年来，医疗照护模式鼓励患者主动参与自身疾病管理，而患者教育是实现这一目标的重要环节。已有研究表明，较高的疾病知识水平与更好的治疗依从性、症状改善及应对策略使用相关。因此，准确评估患者及其家属对疾病的了解程度，对于指导教育活动、改善疾病预后具有重要意义。
此前，已有两项针对成人IBD患者的知识问卷：Jones等人开发的“Knowledge Questionnaire”和Eaden等人开发的“CCKnow”。然而，这两份问卷在措辞与内容上均不适合儿童和青少年使用。截至目前，尚无专门针对儿童IBD患者及其父母的知识评估工具。基于这一空白，本研究旨在开发并验证一种适用于10至17岁儿童及青少年IBD患者及其父母的IBD相关知识问卷，即IBD-Knowledge Inventory Device（IBD-KID）。
二、研究设计与流程
本研究分为三个主要阶段：问卷开发、问卷测试和性能评估。
第一阶段为问卷开发。研究团队首先通过文献回顾、既往问卷参考以及加拿大克罗恩病与结肠炎基金会（Crohn’s and Colitis Foundation of Canada，CCFC）的宣传资料，确定了知识问卷的内容领域（domain）。这些领域包括：肠道解剖与功能、病因、并发症、家族风险、检查方法、药物及其不良反应、手术、营养与生活方式以及心理社会问题。同时，研究团队还组织了由4名IBD患儿和8名患儿家长参与的焦点小组，以补充和验证内容框架。
在此框架下，研究者初步构建了84道多选题与判断题，每道题均设有“不知道”选项，以降低猜测偏倚。随后，通过判断性删减法（judgmental approach）将题目缩减为29道，形成第一版问卷。第二版由2名胃肠病学家、2名IBD护士及1名心理学研究生进行专家评议并做出修改。第二版在门诊环境中对10名IBD患者和13名家长进行预测试，研究者在完成问卷后对他们进行访谈以发现理解困难之处。每题正确率为该题的难度指数，若某道题在患者与家长中难度指数均>0.75（即超过75%的人答对），除非该题考核的是被认为必不可少的知识，否则将被删除或修改。这一过程共删除或修改了6道题，最终形成包含23道题的第三版问卷。之后，通过邮寄方式对23个家庭进行第二轮预测试，并根据反馈形成第四版，即最终版IBD-KID。每份问卷还附有一个关于感知知识水平的5点Likert量表题，以及针对家长的信息表，用于收集家庭中有无其他IBD亲属、教育水平及是否为CCFC会员等信息。
第二阶段为问卷测试，包括效度（validity）、信度（reliability）与可行性（feasibility）三方面的检验。
由于尚不存在评估IBD知识的金标准工具，效度检验采用构念效度（construct validity）策略。研究者预先设定了一系列假设关系，例如：患者得分应与感知知识水平正相关、应与家长得分正相关、患者得分应随疾病病程延长而升高、完成8年级以上教育者得分应更高、CCFC会员得分应更高，以及医务人员的得分排序应为儿科住院医师>护士>病房文员等。研究通过邮寄方式向274对患者及家长发放问卷，最终回收99对，应答率为72%。同时，研究还向18名儿科住院医师、30名随机选择的护士和30名随机选择的病房文员发送问卷，应答率分别为67%、63%和70%。另外，研究还招募了28名非IBD的对照患者（10–17岁，来自骨科门诊或急诊科）及28名对照家长，以检验问卷区分不同知识水平人群的能力。
信度检验包括重测信度（test-retest reliability）和内部一致性（internal consistency）。共25对患者及家长在门诊完成首次问卷，并在2至4周后通过邮寄完成第二次问卷，最终17对完成两次测试。通过计算组内相关系数（intraclass correlation coefficient）评估重测信度。内部一致性通过Cronbach α系数计算。可行性检验则包括可读性（readability）和数据质量（data quality）评估。可读性使用Flesch阅读易读性评分和Flesch-Kincaid年级水平评分；数据质量通过统计未作答或答题不规范（如多选）的题目比例来评估。
第三阶段为性能评估。研究统计了患者与家长在每道IBD-KID题目上的正确率，以识别知识薄弱领域，并为未来教育干预提供方向。
三、主要研究结果
在效度检验中，患者IBD-KID平均得分为11.29±0.37（满分23），家长平均得分为14.56±0.38，家长得分显著高于患者。患者和家长得分之间呈显著正相关（Pearson相关系数r=0.49，p<0.001）。患者得分与感知知识水平显著正相关（r=0.43，p<0.001），家长得分与感知知识水平亦显著正相关（r=0.40，p<0.001）。
在单变量分析中，克罗恩病（Crohn’s Disease，CD）患者的得分显著高于溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis，UC）患者（12.4±4.0 vs 10.1±3.4，p=0.01），但这一差异在多变量回归中仅达到边缘显著（p=0.052）。CCFC会员的患儿得分显著高于非会员（p=0.025），但家长得分无此差异。家长中，拥有高等教育背景者得分显著更高（p<0.001），且母亲得分显著高于父亲（p=0.007）。多变量回归分析显示，患者知识得分的显著预测变量包括感知知识水平（p<0.001）和家长得分（p<0.001）；家长得分的显著预测变量为高等教育背景（p<0.001）、患者得分（p<0.001）、感知知识水平（p=0.001）和性别（母亲更高，p=0.021）。
区分效度方面，儿科住院医师平均得分最高（19.08±0.84），其次为护士（15.79±0.64），病房文员最低（9.24±1.07），三组间差异具有统计学显著性（p<0.001）。在四组人群的比较中，IBD家长得分最高，其次为IBD患者，然后为对照家长（7.43±0.71），对照患者最低（4.82±0.63），除对照家长与对照患者之间差异的p=0.02外，其余组间差异均p<0.001。
在信度方面，重测信度组内相关系数为0.84（95%置信区间0.70–0.92），表明问卷具有良好的时间稳定性。整体Cronbach α系数为0.75（95%置信区间0.69–0.80），虽然低于以往成人IBD知识问卷（0.84和0.95），但仍高于0.70的群组比较推荐阈值。
在可行性方面，Flesch阅读易读性评分为69.0，属于“比通俗英语更易理解”的范围；Flesch-Kincaid年级水平为6.3。全部4554道答题中，仅有0.9%（42道）回答不规范，其中患者为1.1%，家长为0.7%。
在逐题性能分析中，正确率最高的题目为“IBD不会传染”（患者90/99，家长96/99）和“IBD病因未知”（患者78/99，家长89/99）。正确率最低的题目为“水杨酸类药物与硫唑嘌呤在维持治疗中的作用”（患者9/99，家长23/99）、“手术在CD和UC中的作用”（患者16/99，家长32/99）以及“肠内营养在CD治疗与生长促进中的作用”（患者20/99，家长41/99）。此外，仅约半数家长和三分之一患者知道IBD、糖皮质激素使用和营养不良可导致骨质疏松；仅35%的患者和41%的家长知道草药可能与常规药物发生相互作用。
四、研究结论与价值
本研究首次开发并验证了适用于儿科IBD患者及其父母的疾病知识评估工具IBD-KID。该问卷在儿童和青少年人群中表现出良好的效度、信度和可行性，能够区分不同知识水平的人群。研究还揭示了该加拿大大西洋省份儿科IBD人群中存在的重要知识缺口，尤其是在药物不良反应、手术角色、肠内营养以及草药相互作用等方面。
IBD-KID的临床意义在于：其一，可帮助临床工作者识别患者和家庭的知识薄弱环节，从而开展有针对性的教育干预；其二，可鼓励患者自我管理，并在从儿科向成人医疗过渡过程中发挥促进作用；其三，可在未来研究中用于评估教育干预的效果，并探索疾病知识与用药依从性、自我管理能力及健康结局之间的因果关系。这一工具的研发填补了儿科IBD领域知识评估工具空白，对推动以患者为中心的照护模式及过渡期医疗质量的提升具有重要价值。
五、研究亮点
本研究的突出特点包括：采用系统的三阶段开发与验证流程，严格遵循问卷开发方法学；在内容生成中融合了文献回顾、专家评议、患者与家长焦点小组以及多轮预测试；在效度检验中引入了多层次构念假设，并通过医疗卫生专业人员及非IBD对照人群的得分梯度来验证区分效度；在信度与可行性评价中同时考察重测信度、内部一致性、可读性和数据质量。特别值得注意的是，研究在问卷中特意保留了骨质疏松、溃疡性结肠炎、硫唑嘌呤等复杂术语，尽管这在一定程度上降低了可读性评分，但作者认为理解这些术语本身就是IBD知识的重要组成部分。此外，研究还发现了母亲在家庭疾病知识掌握中的主导角色以及CD患者知识水平高于UC患者的现象，为后续针对性教育策略的制定提供了依据。