本研究由 Luca Tóbi 等学者完成，主要作者来自匈牙利塞梅尔维斯大学（Semmelweis University）的儿科中心（Pediatric Center, MTA Center of Excellence）及外科、移植与消化内科等相关科室。该研究发表于 Therapeutic Advances in Gastroenterology 期刊，2024年第17卷，文献DOI为10.1177/17562848241252947。

本研究属于一项纵向、随访、对照临床研究（longitudinal, follow-up, controlled study），研究周期为2001年9月至2022年3月。研究纳入了351例儿童期起病的炎症性肠病（pediatric-onset inflammatory bowel disease, PIBD）患者，其中152例在观察期内转入成人医疗体系。73例患者参与了结构化过渡（structured transition）项目，79例患者自行转移（self-transfer）至成人医疗体系，后者作为对照组。研究的主要目的在于比较结构化过渡与自行转移对疾病活动度、复发率、用药依从性及失访率的影响，同时分析成功过渡的决定因素及PIBD患者在成人医疗中需要特殊关注的临床特征。

本研究的学术背景在于PIBD的发病率持续上升，然而国际上仍缺乏统一的过渡指南和标准化实践。过渡（transition）被定义为一种有目的、有计划的转移过程，强调医疗责任从家长和照护者逐步转移至患者本人；而转移（transfer）仅指医疗交接的时间点，通常被视为过渡过程的一部分，但不一定是终点。已有研究表明，在1型糖尿病、先天性心脏病、囊性纤维化等多种慢性病中，结构化过渡可改善疾病控制、提高依从性并降低住院率，但在炎症性肠病（inflammatory bowel disease, IBD）领域，尚缺乏具有对照组的长期随访证据。

本研究的实施流程包括数据收集、患者筛选与分组、结构化过渡方案执行及随访分析。研究数据来源于塞梅尔维斯大学相关诊所的医疗系统及匈牙利电子健康基础设施，2018年前为回顾性收集，此后为前瞻性收集。结构化过渡方案包括教育性导师计划（mentor program）、过渡前一年的系统准备、定时转移以及由儿科与成人医疗团队共同参与的联合过渡会议（joint transitional meeting）。其中导师计划自2018年启动，面向12岁以上患者，在门诊预约前由过渡协调员进行一对一教育，内容涵盖疾病特征、诊断方法、药物管理、并发症、生育计划、饮酒与吸烟对疾病的影响等。转移时间通常安排在患者高中毕业后、年龄约18至19岁、疾病处于稳定缓解期。在联合过渡会议上，儿科与成人医疗提供者、过渡协调员及患者共同参与，有时家长也会出席。会议结束时确定首次成人门诊日期及过渡期间的桥接治疗方案。研究采用PCDAI、PUCAI、CDAI及Mayo评分（Mayo-score）评估疾病活动度，并采用Paris分类描述疾病范围与表型。数据分析使用GraphPad Prism 10.0.2软件，分类变量比较采用Fisher精确检验，连续变量比较采用Welch检验或Mann-Whitney检验，生存分析采用Kaplan-Meier曲线和Cox比例风险模型。

研究结果显示，结构化过渡组在成人医疗阶段处于缓解期的时间比例显著高于自行转移组（83.6%±28.5%对77.5%±29.7%，p=0.0339），且药物不依从率显著较低（31.9%对16.4%，p=0.0455）。Kaplan-Meier分析显示，自行转移组在离开儿科医疗后中断医疗的累积风险是过渡组的1.59倍（p=0.0489），复发风险是过渡组的1.88倍（p=0.013）。在转移至成人医疗后，所有患者的总体依从性均显著下降（非依从率从29%上升至38.5%，p=0.0002），其中在两大医疗体系交接期失访率最高，达12.7%。该交接期失访患者中女性占87.5%，女性性别被证实为中断医疗的显著风险因素（p=0.010）。在成人医疗阶段，过渡是唯一显著的保护性因素，过渡组中断医疗的风险比自行转移组降低约91%（OR=0.091，p=0.007）。此外，自行转移组在转移时处于疾病活动期的比例显著高于过渡组（31.84%对8.96%，p=0.0012），且从末次儿科就诊到首次成人就诊的时间间隔显著更长（361.95±476.01天对141.44±158.43天，p=0.0002）。过渡组在成人医疗中于IBD中心（IBD-centrums）继续接受治疗的比例为96.06%，而自行转移组仅为36.7%（p<0.0001）。在疾病并发症方面，23.4%的患者在到达成人医疗时已出现IBD相关并发症，15%的患者在儿科阶段已接受过手术治疗；骨密度检测显示骨密度随年龄和病程增长而下降，患者转入成人医疗时已处于骨质疏松和病理性骨折的高风险状态。克罗恩病（Crohn’s disease, CD）患者中11.94%的体重测量处于严重低体重范围（百分位）；IBD未分类（IBD-U）患者中9.23%的身高测量处于严重低范围（百分位），提示存在生长迟缓风险。此外，所有患者在诊断后5年时BMI百分位数处于正常范围的比例显著下降。

本研究的主要结论是，结构化过渡在确保PIBD患者最佳疾病结局和降低失访率方面发挥关键作用。过渡与较低的疾病活动度、较少的复发、更好的用药依从性以及更低的失访率显著相关。尽管过渡组和自行转移组在大多数基线变量上无显著差异，但过渡组在转移时疾病缓解率更高、首次成人就诊间隔更短，并且更倾向于继续在IBD专业中心接受治疗。研究还强调，PIBD患者在进入成人医疗时通常具有广泛且复杂的疾病表现，需特别关注其营养状况、生长迟缓、骨骼健康及既往手术史和并发症负担。

本研究的亮点在于：这是目前已知样本量最大的结构化过渡与自行转移对照研究之一，纳入患者数量较多且随访时间较长；研究同时采用回顾性与前瞻性数据收集，涵盖儿科和成人医疗两个阶段；研究采用了严谨的疾病活动评分系统及生存分析方法，提供了复发和中断医疗的量化风险比；此外，研究首次明确揭示了女性性别在医疗体系交接期失访中的风险作用，并证实了过渡对继续在IBD中心接受治疗、提高药物依从性及减少复发的独立保护作用。研究结果对于制定IBD过渡指南、优化成人医疗资源分配以及改善PIBD患者长期预后具有重要的临床参考价值。