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纵向数据的两部分及相关回归模型

期刊:Annu Rev Stat ApplDOI:10.1146/annurev-statistics-060116-054131

这篇文档属于类型b(综述类论文),以下是针对中文读者的学术报告:


作者与机构
本文由V.T. Farewell(英国剑桥大学公共卫生学院医学研究委员会生物统计单位)、D.L. Long(美国西弗吉尼亚大学生物统计系)、B.D.M. Tom、S. Yiu和L. Su(均来自剑桥大学)合作完成,发表于《Annual Review of Statistics and Its Application》2017年3月刊。

主题与背景
论文题为《Two-Part and Related Regression Models for Longitudinal Data》,系统综述了纵向数据中“两部分模型”(two-part models)的应用与挑战。这类模型适用于存在大量零值或半连续数据(semicontinuous data)的场景,例如医学研究中零膨胀计数数据(zero-inflated count data)或生活质量评分数据。其核心思想是将数据生成过程分为两部分:一部分建模二元响应变量(如是否为零),另一部分建模条件响应变量(如非零值的分布)。

主要观点与论据
1. 两部分模型的理论基础与类型
- 模型结构:论文以Aitchison(1955)提出的半连续数据模型为起点,介绍了两部分模型的基本形式,包括零膨胀泊松模型(zero-inflated Poisson, ZIP)和跨栏模型(hurdle models)。
- 纵向数据扩展:传统两部分模型通过引入随机效应(random effects)处理纵向数据的组内相关性,例如Olsen & Schafer(2001)提出的混合效应模型,其中二元部分和连续部分的随机效应可存在相关性(如ρ≠0)。

  1. 模型估计的挑战与解决方案

    • 计算复杂性:由于似然函数涉及不可解析的积分,论文对比了拉普拉斯近似(Laplace approximation)、自适应高斯求积(adaptive Gaussian quadrature)和EM算法等数值方法。
    • 边际效应解释:作者强调,若忽略随机效应间的相关性(如假设ρ=0),会导致连续部分截距项的高估(如模拟中偏差达20%)。Su et al.(2009)通过理论推导和模拟验证了这一结论。
  2. 边际推断与模型变体

    • 边际化模型:针对临床更关注的总体均值(overall marginal mean),论文提出“边际化ZIP模型”(marginalized ZIP model),直接建模总体均值而非条件泊松均值,并通过SAS NLMIXED实现(Long et al., 2015)。
    • 桥分布应用:Su et al.(2015)在二元部分采用桥分布(bridge distribution),使边际效应与条件效应具有比例关系,简化了遗传标志物(如HLA-B27)效应的解释。
  3. 移动者-停留者模型(Mover-Stayer Models)

    • 应用场景:以银屑病关节炎(PsA)患者的关节损伤数据为例,论文讨论了存在“永不发病亚组”(stayer population)时的建模方法,如复合泊松分布(compound Poisson, CP)和负二项分布(negative binomial)的变体。
    • 模型选择争议:不同随机效应分布(如Gamma与逆高斯分布)对“停留者比例”(π)的估计差异显著(0 vs. 56%),需结合似然比检验和拟合优度指标(如Pearson统计量)综合判断。
  4. 实际应用与案例

    • PsA研究:通过HAQ(健康评估问卷)数据分析,证明疾病活动度与关节变形对功能障碍的影响随时间变化,且HLA-B27等位基因与功能障碍概率显著相关(OR=1.605)。
    • HIV干预试验:SAFETALK项目的边际化ZIP模型显示,动机访谈干预可使高风险性行为减少46%(IDR=0.54),且随机效应相关性(ρ=−0.79)不可忽略。

论文价值与意义
本文为处理纵向零膨胀数据提供了方法学框架,尤其强调:
1. 相关性假设的必要性:忽略随机效应相关性会导致参数估计偏差;
2. 边际化模型的临床意义:直接建模总体均值更符合实际需求;
3. 分布选择的敏感性:不同随机效应分布对亚组存在性的结论影响显著。

亮点
- 首次系统比较了纵向两部分模型的估计偏差问题;
- 提出边际化ZIP模型,解决了传统ZIP模型参数解释困难的问题;
- 通过PsA和HIV案例,展示了方法在遗传流行病学和行为干预中的应用潜力。


(注:全文约1500字,涵盖原文核心内容,术语翻译如“two-part models”首次出现时标注英文,后续使用中文表述。)

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