本研究由Carole L. Marcus（费城儿童医院睡眠中心）、Renée H. Moore（宾夕法尼亚大学生物统计学与流行病学系）等20余位学者合作完成，团队覆盖儿科、耳鼻喉科、神经心理学、统计学等多领域专家。研究发表于*The New England Journal of Medicine*（NEJM）2013年6月20日刊，标题为“A Randomized Trial of Adenotonsillectomy for Childhood Sleep Apnea”。
科学领域：儿童睡眠医学与呼吸障碍治疗。
背景知识：儿童阻塞性睡眠呼吸暂停综合征（Obstructive Sleep Apnea Syndrome, OSAS）常由腺样体扁桃体肥大引起，腺样体扁桃体切除术（Adenotonsillectomy, AT）是主要治疗手段，但此前缺乏严格随机对照试验评估其对症状、认知行为及生活质量的影响。
研究动机：尽管美国每年开展50万例AT手术，其疗效（尤其对神经认知功能改善）存在争议。既往观察性研究存在样本小、无对照组等局限。
研究目标：通过多中心随机对照试验（RCT），比较早期AT与保守观察（Watchful Waiting, WW）对OSAS患儿的疗效差异，重点关注注意力、执行功能等核心指标。
1. 试验设计
- 类型：多中心、单盲、随机对照试验（RCT），覆盖7家学术睡眠中心。
- 对象：纳入464例5-9岁OSAS患儿（符合以下标准）：
- 多导睡眠图（Polysomnography, PSG）确诊：呼吸暂停低通气指数（Apnea-Hypopnea Index, AHI）≥2事件/小时或阻塞性呼吸暂停指数（Obstructive Apnea Index, OAI）≥1事件/小时；
- 排除严重病例（AHI>30事件/小时、血氧饱和度<90%持续2%以上睡眠时间）及合并注意力缺陷多动障碍（ADHD）用药者。
- 分组：随机分为早期AT组（226例，4周内手术）与WW组（227例，支持性护理）。
2. 评估流程
- 基线评估：
- PSG：标准化中心化判读，记录AHI、OAI、血氧饱和度等；
- 神经心理测试：采用发育神经心理评估（NEPSY）的注意力与执行功能模块（评分范围50-150，100为人群均值）；
- 行为与生活质量量表：Conners量表（家长/教师版）、行为执行功能评定量表（BRIEF）、儿童睡眠问卷（PSQ-SRBD）等。
- 随访评估（7个月后）：重复基线测试，新增治疗失败率（需改变干预策略的病例）记录。
3. 数据分析
- 主要结局：NEPSY注意力与执行功能评分变化；
- 次要结局：行为量表评分、PSG参数、生活质量等；
- 统计方法：协方差分析（调整年龄、种族、肥胖状态、研究中心分层因素），效应量采用Cohen’s d评估。
1. 主要结局：
- NEPSY评分：两组基线均接近人群均值（AT组101.5±15.9，WW组101.1±14.6），7个月后改善无显著差异（AT组+7.1分 vs. WW组+5.1分，p=0.16）。
2. 次要结局：
- 行为与生活质量：
- Conners量表：AT组家长评分改善更显著（AT组-2.9分 vs. WW组-0.2分，p=0.01），教师评分同样支持（AT组-4.9分 vs. WW组-1.5分，p=0.04）；
- PSQ-SRBD症状评分：AT组降低更显著（效应量1.50，p<0.001）；
- 生活质量（PedsQL）：AT组提升5.9分，显著优于WW组（p<0.001）。
- PSG参数：
- AHI改善：AT组中位数从4.8降至1.3事件/小时，WW组从4.5降至2.9（p<0.001）；
- PSG正常化率：AT组79% vs. WW组46%（p<0.001）。
3. 亚组分析：
- 肥胖儿童：AT组PSG改善更显著，但正常化率低于非肥胖者（p<0.001）；
- 黑人儿童：AT组行为改善幅度小于其他种族（可能与家庭期望或共病因素相关）。
科学意义：
1. 挑战传统认知：AT未显著改善神经认知测试分数，但行为与生活质量获益明确，提示临床决策需权衡多维度指标；
2. 保守治疗可行性：46%的WW组患儿PSG自发改善，支持对部分病例采用观察策略；
3. 种族与肥胖差异：黑人及肥胖患儿疗效较弱，需个体化随访。
应用价值：
- 为儿科OSAS治疗提供首个高质量RCT证据，指导临床选择AT或观察策略；
- 推动多学科协作评估（如结合PSG与行为量表）。
（注：术语首现均标注英文，如“多导睡眠图（Polysomnography, PSG）”；数据引用原文表格2及图2结果。）