CONSORT-PRO扩展指南：随机试验中患者报告结局（PROs）的规范报告
作者及发表信息
本文由Melanie Calvert（伯明翰大学）、Jane Blazeby（布里斯托大学）、Douglas G. Altman（牛津大学）、Dennis A. Revicki（United Biosource Corporation）、David Moher（渥太华医院研究所）和Michael D. Brundage（女王大学）等CONSORT-PRO工作组成员共同撰写，发表于JAMA（《美国医学会杂志》）2013年2月27日第309卷第8期。
研究背景与目标
科学领域：本文属于临床研究方法学，聚焦于随机对照试验（RCTs）的报告标准改进，特别是患者报告结局（Patient-Reported Outcomes, PROs）的规范化报告。
问题与背景：
1. CONSORT声明的局限性：尽管CONSORT声明（1996年首次发布，2010年修订）为RCTs提供了报告标准，但缺乏针对PROs的具体指导。PROs（如生活质量、症状、治疗满意度等）因直接反映患者体验，在临床决策和政策制定中日益重要，但其报告质量参差不齐。例如，一项对794项RCTs的综述发现，仅56%提供了PROs的选择理由，28%报告了缺失数据如何处理。
2. 现有缺口：缺乏统一标准导致PROs数据可能被选择性报告或误用，影响证据的可靠性和临床转化。
研究目标：
- 开发CONSORT-PRO扩展指南，补充CONSORT 2010声明，规范PROs作为主要或关键次要结局时的报告要求。
开发方法与过程
1. 指南开发框架
基于EQUATOR网络（增强健康研究质量和透明度的国际组织）的方法学框架，分阶段完成：
- 初步工作：由国际生活质量研究学会（ISOQOL）发起，最初针对健康相关生活质量（HRQL），后经反馈扩展至所有PROs。
- 伦理批准：伯明翰大学伦理委员会审核通过调查与共识会议流程。
2. 系统综述与利益相关者调查
- 系统综述：检索截至2013年1月的文献，筛选现有PROs报告指南，提取候选条目。
- 在线调查：向ISOQOL成员及其他利益相关者（如期刊编辑、临床医师、政策制定者）发放问卷，评估各报告条目的重要性（分HRQL作为主要或次要结局两种情况）。
3. 共识会议
2012年1月在伦敦召开为期2天的会议，29名参与者（包括方法学家、临床试验学者、患者代表等）通过德尔菲法投票确定最终条目。
CONSORT-PRO核心内容
五大新增条目（扩展项）
摘要中明确PROs的角色：
- 要求注明PROs是主要或次要结局。
- *示例*：某项COPD试验在摘要中写明：“主要结局是24个月时COPD特异性生活质量的变化（通过慢性呼吸道问卷总分测量）。”
假设与相关领域的说明：
- 需阐明PROs的假设（如预期干预效果的方向）及涉及的维度（若使用多维量表）。
- *示例*：一项癌症试验预设“干扰素组全球生活质量量表评分更差”，其他维度作为探索性分析。
PRO工具效度与信度的证据：
- 需引用或提供量表的验证数据，包括文化适应性（如翻译版本）。
- *示例*：皮肤病生活质量指数（DLQI）因其在银屑病试验中的可靠性被优先选用。
缺失数据的统计处理：
- 明确说明方法（如多重插补、最末观察值结转），讨论其对结果的影响。
- *示例*：某试验对比了完整病例分析、最末观察值结转和插补法的敏感性。
PROs特异性局限性讨论：
- 需分析缺失数据原因（如患者健康状况恶化）及对结果外推性的影响。
- *示例*：某研究指出“缺失表单位可能因症状差异导致选择偏倚”。
对现有CONSORT条目的细化（阐释项）
- 基线PRO数据呈现：建议在基线特征表中纳入PROs评分。
- 结果报告：多维PROs需分维度展示，并与临床结局（如生存率）关联解读。
- 流程图补充：建议在CONSORT流程图中标注PROs数据收集节点及缺失原因。
意义与价值
学术价值：
- 填补了CONSORT在PROs报告领域的空白，提供结构化标准，减少选择性报告风险。
- 促进数据透明化，便于 meta分析整合和临床实践参考。
应用价值：
- 帮助研究者设计更严谨的PROs测量方案，提升结果可信度。
- 为期刊审稿人、政策制定者提供评估工具，推动循证决策。
跨领域影响：
- 与FDA的PROs开发指南、SPIRIT试验协议标准互补，形成完整的方法链。
创新点与亮点
- 多利益相关者共识：首次整合患者、临床医师、方法论专家的意见，确保指南的实用性。
- 动态开发流程：通过持续文献更新与反馈机制，支持未来迭代优化。
- 强调临床相关性：要求PROs结果与生存数据等硬结局联动解读，避免“孤岛式”报告。
实施建议
- 期刊应修改《作者指南》采纳CONSORT-PRO，鼓励使用在线附录完整呈现PROs数据。
- 研究者需在方案阶段预设PROs假设及分析计划，避免事后追溯性分析带来的偏倚。
本文为RCTs中PROs的规范报告树立了里程碑，其推广有望提升患者中心医疗的证据质量。