这篇文档属于类型a，即报告了一项原创性研究。以下是以学术报告形式呈现的详细内容：
1. 研究作者与机构
本研究的通讯作者为Yirui Qian（英国约克大学健康经济学中心），合作作者包括Stephen J. Walters、Richard M. Jacques和Laura Flight（均来自英国谢菲尔德大学人口健康学院）。研究于2025年发表在期刊《Health and Quality of Life Outcomes》（开放获取，CC-BY 4.0许可）。
2. 学术背景
科学领域：研究属于健康测量与临床试验方法学交叉领域，聚焦患者报告结局（Patient-Reported Outcomes, PROs）的统计分析。
研究动机：SF-36（36项简短健康调查）作为广泛使用的PRO工具，其数据常呈现离散、有界和偏态分布的特点，传统统计方法（如线性回归）可能违反模型假设，导致估计偏差。此前研究缺乏统一尺度比较不同方法的治疗效果估计值，阻碍结果的可比性。
目标：提出标准化效应量（Standardised Effect Size, SES）作为跨方法比较的桥梁，系统评估10种统计方法对SF-36数据的适用性，为临床研究提供方法学参考。
3. 研究流程与方法
研究对象：
- 数据源自三项随机对照试验（RCTs）：COPD（慢性阻塞性肺病）、Lifestyle Matters（LM，生活方式干预）和Pliny（老年人社交干预）。
- 共纳入684名基线患者，492名完成随访PRO数据（SF-36v2的8个维度评分，如躯体功能PF、心理健康MH等）。
统计方法：
研究对比了10种方法，分两类：
- 未转换尺度方法：多重线性回归（MLR）、中位数回归（Median）、Tobit回归（处理截断数据）、CLAD回归（处理截断的最小绝对偏差）。
- 转换尺度方法：Beta-二项回归（BB）、二项- Logit正态回归（BLN）、有序Logit（OL）、有序Probit（OP）、分数Logistic回归（Frac）、Beta回归（Br）。
关键步骤：
1. 数据预处理：根据SF-36维度特性（如PF分21级，BP分10级）进行编码转换（如将[0,100]分数压缩至[0,1]以适配Beta回归）。
2. 模型拟合：对每个SF-36维度在特定随访时间点（如COPD试验的2个月、LM试验的6个月）分别建模，调整基线评分。
3. 效应量计算：通过公式转换治疗系数为SES（Z统计量×√(1/n₁ + 1/n₂)），消除单位差异。
4. 模型评估：通过赤池信息准则（AIC）比较拟合优度（部分方法如CLAD因非最大似然估计无法计算AIC）。
特殊方法开发：
- 采用自定义Stata代码（公开在附件）处理分数回归的边界值问题。
- 开发SES标准误差计算公式，确保跨方法比较的统计严谨性。
4. 主要结果
方法间一致性：
- 未转换尺度方法：Tobit的SES与MLR高度一致（偏差<0.05），但中位数回归和CLAD估计离散（尤其在效应量大时）；
- 转换尺度方法：OL的系数绝对值显著偏高（OR膨胀效应），但SES经标准化后与其他方法接近；BLN的SES普遍高于BB（因正态随机效应假设可能不适用）。
- 最优一致性方法：Tobit、BB、OP和Frac的SES与MLR差异最小（95% CI重叠率高）。
临床意义分歧：
- 以LM试验的MH维度为例，中位数回归显示显著疗效（SES=0.15，p<0.05），而MLR未达显著性（SES=0.12，p=0.06），可能因后者对异常值敏感。
模型拟合特性：
- AIC分析：MLR在分类数多的维度（如GH分21级）表现更优；有序回归（OL/OP）随分类数增加拟合变差；Beta回归对分类数变化不敏感。
5. 结论与价值
科学意义：
- 证实SES可作为跨统计方法比较的通用指标，但需谨慎选择方法（如避免BLN的过度假设）。
- 提出SF-36分析的方法推荐框架：优先考虑Tobit（边界值敏感）或BB（离散数据适配）。
应用价值：
- 为临床试验PRO分析提供方法学规范，减少因统计方法选择不当导致的结论偏差。
- 开源代码可直接用于其他PRO工具（如EQ-5D、HADS）的类似分析。
6. 研究亮点
1. 方法学创新：首次系统评估SES在PRO多方法比较中的桥梁作用。
2. 全面性：覆盖从经典回归（MLR）到新兴模型（BLN）的10种方法，结合真实数据与模型假设验证。
3. 临床导向：通过效应量分歧案例（如LM试验），凸显方法选择对疗效判读的实际影响。
7. 其他价值
- 附件提供详细编码流程与假设检验结果（如残差正态性、比例优势假设），增强研究可复现性。
- 未来计划通过模拟分析进一步验证各方法在参数偏离时的稳健性。
全文通过实证分析填补了PRO统计方法标准化比较的空白，为健康经济学与临床研究提供了方法学基石。