这篇文档属于类型a,即报告了一项原创研究。以下是对该研究的学术报告:
研究作者及机构
本研究由Nan Luo、Gordon Liu、Minghui Li、Haijing Guan、Xuejing Jin和Kim Rand-Hendriksen等多位学者合作完成。研究团队来自多个机构,包括新加坡国立大学、北京大学中国卫生经济研究中心、南卡罗来纳大学、麦克马斯特大学、挪威阿克什胡斯大学医院以及奥斯陆大学。研究发表于期刊《Value in Health》2017年第20卷。
学术背景
本研究的主要科学领域是健康经济学和健康技术评估。研究背景基于偏好为基础的测量工具在成本-效用分析中的广泛应用,特别是用于估计质量调整生命年(QALYs)。EQ-5D-3L(EuroQol五维三水平问卷)是全球最常用的偏好测量工具,但其描述系统仅包含三个水平。为了更精确地测量健康状态,EQ-5D-5L(五水平版本)被开发出来。然而,中国尚未建立基于EQ-5D-5L的国家价值集。因此,本研究的目的是基于中国城市居民的健康偏好,估计EQ-5D-5L的价值集,为中国的健康技术评估提供更精确的效用值。
研究流程
研究分为多个步骤,包括数据收集、模型构建、模型评估、模型估计和值调整。
1. 数据收集:研究通过横断面调查收集数据,采用非概率抽样方法从北京、沈阳、南京、成都和贵阳五个城市的城市居民中招募了1271名参与者。参与者通过计算机辅助个人访谈完成10个时间权衡(TTO)任务,用于评估86个EQ-5D-5L健康状态的价值。
2. 模型构建:研究测试了四种核心回归模型,包括20参数加法模型(add20)和8参数乘法模型(mult8)。这些模型用于描述TTO值与健康状态特征之间的关系。
3. 模型评估:通过交叉验证方法评估模型的预测准确性,使用平均绝对误差(MAE)和类内相关系数(ICC)作为评估指标。
4. 模型估计:使用Bootstrap方法估计模型系数的标准误差和置信区间。
5. 值调整:通过线性调整方法将模型预测值重新缩放,使得1代表完全健康状态(11111)的值。
主要结果
1. 模型表现:8参数乘法模型(mult8)在交叉验证中表现最佳,预测准确性和逻辑一致性优于其他模型。
2. 系数估计:mult8模型的系数估计显示,各维度的健康问题对效用值的影响不同,其中移动性(mobility)和疼痛/不适(pain/discomfort)的影响最大。
3. 值集生成:研究生成了基于mult8模型的EQ-5D-5L中国价值集,其中完全健康状态(11111)的值为1,最差健康状态(55555)的值为-0.391。
结论
本研究成功估计了基于中国城市居民健康偏好的EQ-5D-5L价值集,推荐使用8参数乘法模型生成的值集进行健康技术和项目的经济评估。该价值集为中国的健康政策制定和药物经济学评估提供了重要的工具,有助于更精确地计算QALYs,从而支持基于证据的决策。
研究亮点
1. 创新性方法:研究首次在中国使用交叉验证方法评估模型,并选择了更简洁的8参数乘法模型,避免了过拟合问题。
2. 数据代表性:研究样本覆盖了中国五个不同经济发展水平和地理区域的城市,确保了数据的代表性。
3. 应用价值:生成的EQ-5D-5L价值集填补了中国在这一领域的空白,为健康技术评估提供了重要的参考。
其他有价值的内容
研究还讨论了模型中非零截距的处理方法,通过重新缩放保留了所有健康状态的相对效用值,避免了过度投资于轻微健康问题的治疗。此外,研究提供了详细的Bootstrap方法和R语言代码,便于未来研究复现和改进。
这篇报告详细介绍了研究的背景、方法、结果和意义,为其他研究者提供了全面的参考。