关于开发BMT4Me移动健康应用以提升儿童造血干细胞移植患者用药依从性的研究学术报告

本研究由Micah A. Skeens博士（通讯作者）及其合作者团队完成，合作机构包括Nationwide Children’s Hospital的Abigail Wexner研究所、Nationwide Children’s Hospital本身以及The Ohio State University。该项研究以题为《Enhancing medication adherence: A family-centered co-designed mHealth app for children undergoing hematopoietic stem cell transplant》的论文形式，发表于《Journal of Pediatric Nursing》期刊2024年第79卷。

一、 研究的学术背景 本研究隶属于儿科护理学与数字健康（Digital Health）交叉领域，具体聚焦于移动健康（mHealth）干预措施在改善复杂医疗方案患者群体用药依从性方面的应用。 研究的发起源于一个严峻的临床现实：在接受造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplant， HSCT）的儿科患者中，药物不依从率高达52%至73%。这种不依从主要源于复杂的用药方案和健忘，并会导致危及生命的风险增加，如感染、移植物抗宿主病（Graft Versus Host Disease， GVHD）及其他并发症，严重影响临床结局、恢复时间，并增加家庭和医疗系统的负担。尽管数字干预（尤其是基于智能手机的应用程序）在改善其他慢性病患者用药依从性方面显示出潜力，且市场上已有大量健康应用，但专门针对儿科HSCT患者这一高风险、高需求群体的依从性干预措施却十分缺乏。 因此，本研究旨在填补这一空白。其核心目标是：采用以用户为中心、多利益相关者共同设计的方法，开发一款名为“BMT4Me”的移动健康应用程序原型，并评估其可用性。该应用旨在帮助HSCT术后儿童的家庭管理免疫抑制剂用药，通过提供用药提醒、症状监测等功能，最终提升用药依从性，改善患者预后。

二、 详细的研究流程 本研究采用了一种混合方法、横断面、迭代式的开发流程，分为两个明确的阶段，并涉及了不同的利益相关者群体。

第一阶段：需求分析与初步设计（线框图反馈） * 研究程序与对象：此阶段采用定性访谈法，招募了14对照顾者-儿童二人组（共28名参与者）作为研究对象。儿童入选标准为：年龄8-18岁、英语使用者、已完成HSCT、且停用免疫抑制剂1-12个月。照顾者也需为英语使用者且年满18岁。 * 处理与测试方法：研究人员首先通过半结构化访谈，分别与照顾者和儿童探讨他们术后用药的经验、障碍和促进因素。随后，向他们展示应用程序的初步视觉设计草图，即“线框图”（wireframes）。参与者被要求基于这些线框图，提供关于应用设计、功能、可接受性和可用性的反馈。访谈在医院进行或通过电话完成，以避免对免疫抑制状态的患者造成暴露风险。照顾者和儿童被分开访谈，以避免回答相互影响。 * 数据分析：访谈内容被转录，并使用主题分析法进行分析。研究团队通过反复阅读文本、生成初始代码、合并代码形成主题框架，并最终通过讨论确定核心主题。分析使用NVivo软件辅助完成。此阶段没有涉及复杂的自研算法或软件，核心是收集质性反馈以指导原型开发。 * 关键产出：此阶段的质性分析结果直接用于指导BMT4Me应用程序原型的开发。照顾者和儿童不仅普遍认可此类应用的必要性，还提出了具体的功能建议。核心反馈主题包括：易用性、提醒功能的有益性以及额外功能建议。照顾者建议增加续药提醒、与电子病历整合、以及笔记/日志选项。儿童则希望应用更具互动性和趣味性，例如加入游戏、音乐和个性化定制功能。双方都建议应用应包含患者用药教育和药物说明。

第二阶段：原型可用性评估（焦点小组与量表测试） * 研究程序与对象：此阶段采用焦点小组讨论和定量量表评估相结合的方法。研究对象为21名医疗保健提供者，包括护士（15名）、高级执业护士（3名）和医生（3名）。他们分别在住院部、门诊部或两者兼有的环境中工作。 * 处理与测试方法：研究组织了三场焦点小组会议（线上线下混合模式）。流程包括：1) 无干扰观察（10-15分钟）：让提供者自行探索应用原型，观察其使用的直观性；2) 互动观察（10-15分钟）：研究人员根据观察到的使用线索进行提问；3) 汇报讨论（15-20分钟）：提供者分享对应用体验、界面和功能的整体看法，讨论其优缺点。此外，所有提供者均完成了两项标准化评估工具： 1. 系统可用性量表：一份包含10个条目的问卷，采用5点计分，总分0-100分，用于量化评估应用的功能性和可接受性。得分高于68分即被认为高于平均水平。 2. 反应卡片：一套包含118个描述性词汇（60%积极，40%消极/中性）的卡片。提供者选择最能描述其使用应用后情感反应的词汇，用以评估应用的吸引力和合意性。 * 数据分析：定量数据（SUS分数）使用IBM SPSS软件进行描述性统计分析（计算平均分和标准差）。反应卡片数据则进行频次统计。焦点小组的讨论内容同样进行录音、转录，并采用与第一阶段相同的主题分析法进行分析，以提炼医疗提供者视角下的核心主题。 * 关键产出：此阶段产生了关于应用原型可用性的量化得分和深入的质性主题，用于进一步优化应用。

三、 主要研究结果 第一阶段结果：对14对照顾者-儿童二人组的访谈揭示了强烈的需求和支持。照顾者表示应用能“让记录药片和服用剂量变得更简单”，儿童也认为“会有帮助……首先因为我真的记不住所有这些药，我会忘记……”。这些反馈不仅验证了开发此类应用的价值，更直接转化为具体的原型功能，如续药提醒、图像转文本录入药物、可上传图片的笔记页、生成每周事件摘要的总结页，以及基于行为经济学原理的鼓励性“连续服药天数” streaks功能。

第二阶段结果： 1. 量化可用性结果：医疗保健提供者给出的平均系统可用性量表（SUS）得分为84.2分（标准差10.84）。这一分数显著高于68分的平均水平，表明BMT4Me应用原型具有优异的可用性。 2. 质性主题分析结果：对提供者反馈的主题分析揭示了三个主要主题： * 参与度：提供者喜欢应用中使用表情符号进行症状监测的方式（33%的提及率），并认为虚拟助手功能对家庭在就诊时参考非常有益（24%的提及率）。例如，有提供者评论：“是的，我太棒了！还有庆祝动画。看那个！”（关于成功录入药物后的积极强化提示）。 * 易用性：提供者普遍认为应用“似乎真的很简单、用户友好。没有很多……华而不实的东西。”他们特别赞赏应用在患者入院时能快速调取用药历史的便利性。 * 安全性：这是提供者关注的核心。他们一方面肯定应用的价值，另一方面也表达了担忧：a) 数据准确性：担心用户可能不会诚实地报告服药情况，尤其是如果他们知道医疗提供者会查看数据（24%的提及率）；b) 信息冲突风险：担心在已有药瓶、口头指导、用药记录等多种信息源的情况下，加入此应用可能成为第四个可能出错的环节。 3. 反应卡片结果：提供了积极情感支持的证据。在选出的词汇中，94%（30/32）为积极词汇（如“有帮助的”、“清晰的”、“创新的”），仅9%（2/22）为消极词汇（如“令人不知所措的”、“碍事的”）。

这些结果之间存在清晰的逻辑关系：第一阶段的用户需求直接塑造了原型的功能设计；第二阶段医疗提供者的高SUS分数和积极的质性反馈（尤其是易用性和参与度）证明了原型设计的成功；而同时提出的安全性担忧（数据准确性和隐私）则为下一阶段的迭代开发指明了关键的优化方向，即在提升便利性的同时，必须加强数据验证和用户信任机制。

四、 研究结论与意义 本研究成功开发并初步验证了一款专为儿科HSCT患者家庭设计的、以家庭为中心、共同设计的移动健康应用“BMT4Me”的原型。研究证实，采用多利益相关者（患者、照顾者、医疗提供者）参与的迭代式、以用户为中心的设计方法，对于开发贴合临床实际需求、具有高可用性的数字健康干预工具至关重要。 科学价值：本研究为在儿科HSCT这一缺乏有效数字干预措施的高危领域，如何系统性地进行以用户为中心的健康技术开发提供了一个可复制的范例。它强调了在开发早期及整个过程中整合终端用户（家庭）和关键实施者（医护人员）视角的重要性，这能有效提高最终产品的接受度、实用性和潜在效力。 应用价值：BMT4Me应用显示出改善儿科HSCT患者用药依从性的巨大潜力。将其整合到临床实践中，可以帮助护士和其他医疗提供者更好地支持患者，尤其是那些治疗方案复杂、风险高的患者。通过帮助患者更有效地管理用药、监测症状和副作用，该应用有望减少用药错误，降低因不依从导致的感染和再入院风险，从而改善整体临床结局，减轻家庭和医疗系统的负担。

五、 研究亮点 1. 目标群体的特殊性：首次专门针对儿科造血干细胞移植术后患者这一用药依从性极差、风险极高的群体，开发定制化的移动健康干预工具，填补了该领域的研究与实践空白。 2. 开发方法的创新性与严谨性：采用了多阶段、迭代式、以用户为中心的共同设计方法。不仅包含了终端用户（患儿及照顾者），还纳入了关键的医疗提供者（尤其是占多数的护士），确保产品兼具用户友好性和临床相关性。这种方法显著降低了开发出脱离实际、无法落地产品的风险。 3. 混合方法的有力结合：研究综合运用了定性访谈、焦点小组、可用性量表（SUS）和反应卡片等多种方法，从不同维度（功能、情感、体验）全面、深入地评估了原型的可用性和可接受性，使得研究结论更为扎实。 4. 跨学科理论指导：应用的设计不仅基于用户反馈，还融入了健康行为理论和行为经济学理论（如使用“连续打卡” streaks进行正向激励），使干预措施具有理论依据，超越了简单的工具开发。

六、 其他有价值的内容 研究明确指出了儿科护士在促进用药依从性中的关键作用，包括提供患者及家庭教育、心理社会支持、出院后随访管理等。这提示了BMT4Me等工具可以作为护士工作的有力延伸和辅助。同时，作者也坦诚指出了研究的局限性，如样本量较小、样本来自美国中西部单一医院且以白人非西班牙裔家庭为主，这限制了结果的普适性。未来的研究需要在更广泛、更多样化的人群中进行可行性测试和有效性评估，以检验该应用对临床结局的长期影响。目前，针对照顾者的试点可行性测试正在进行中。