这是一项关于先天性心脏病青少年过渡护理的原始研究。

研究作者与发表信息

该研究的主要作者为Ewa-Lena Bratt，其所属机构为瑞典哥德堡大学萨尔格伦斯卡学院健康与护理科学研究所及萨尔格伦斯卡大学医院儿童心脏中心。其他作者来自瑞典布罗斯大学、卡罗林斯卡医学院、林雪平大学、隆德大学、厄勒布鲁大学医院、乌梅奥大学、比利时鲁汶大学和南非开普敦大学等多家机构。该研究发表于《Journal of Adolescent Health》2023年第73卷，文章题目为《Effectiveness of the STEPSTONES Transition Program for Adolescents With Congenital Heart Disease—A Randomized Controlled Trial》。临床试验注册号为NCT02675361。

研究背景

先天性心脏病（congenital heart disease，CHD）是全球最常见的出生缺陷，全球出生患病率为每千名新生儿8.2例。随着诊疗技术进步，90%以上患儿可存活至成年。在此背景下，患者需要从儿科导向的护理转移至成人导向的护理，同时完成从依赖儿童向独立成人的过渡。过渡护理应当以结构化的方式提供，但已有的过渡项目在CHD领域实施不足，且缺乏高水平证据支持其有效性。既往的CHAPTER研究是仅有的相关临床试验，但其主要关注教育干预对自我管理、疾病知识等方面的影响，较少涉及心理社会技能。患者赋权（patient empowerment）是过渡的重要结局之一，其定义为通过与医护人员的沟通和资源分享增强患者的控制感、自我效能和应对能力，更高水平的赋权与更好的生活质量、过渡准备度和临床结局相关。基于此，本研究开展了STEPSTONES-CHD试验，主要目的是检验以人为中心的结构化过渡项目能否提高CHD青少年患者赋权水平，同时评估其在过渡准备度、患者报告健康、生活质量、健康行为、疾病知识及父母结局等方面的效果。

研究设计与方法

该研究采用混合实验设计，将随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）嵌入纵向观察性研究中，形成三臂设计。研究在瑞典七个CHD中心开展，其中两个中心参与RCT，参与者被随机分配至干预组（intervention group，IG）或对照组（control group，CG）；其余五个中心作为“污染检查对照组”（contamination check control group，CCCG），用于评估对照组是否受到干预污染。样本量计算以患者赋权为主要结局，目标为提高5.25分，设定双侧检验α=0.05、检验效能为80%，每组需63人，考虑10%失访后每组目标70人。纳入标准为：确诊CHD（轻、中、重度）、年龄16岁、瑞典语读写能力正常。排除认知能力不足、获得性或非结构性心脏病及心脏移植患者。招募由过渡协调员（transition coordinator，TC）或数据收集员进行。

干预组的STEPSTONES过渡项目通过“干预图谱”（intervention mapping）方法开发，包括八个组成部分：过渡协调员、疾病与治疗及健康行为等信息教育、电话短信邮件联系、成人项目信息与接触、父母指导、同伴支持会议、以人为中心的转移计划以及实际转移至成人项目。这些内容通过五个步骤实施：第一次门诊、第二次门诊、青少年与父母信息日、第三次门诊、实际转移。TC为经过专门培训的儿科心脏病门诊专科护士，以人为中心的护理方法贯穿始终。

主要结局为患者赋权，采用哥德堡青年赋权量表CHD版测量，共15个条目，总分15至75分，分数越高赋权水平越高。次要结局包括过渡准备度、健康行为、CHD知识、生活质量和患者报告健康，以及父母的过渡准备度和父母不确定性。数据收集在三个时间点进行：基线（16岁，T0）、第一次随访（17岁，T1）和第二次随访（18.5岁，T2）。统计分析方面，主要分析基于全分析集（full analysis set，FAS），比较T0至T2的变化，采用Fisher非参数置换检验；敏感性分析包括意向性治疗（intention-to-treat，ITT）分析和按方案（per-protocol，PP）分析。

研究结果

研究共接触608名潜在合格患者，208人（34%）同意参与。参与者与非参与者在主要诊断和疾病复杂度上存在显著差异，参与者中复杂CHD比例更高。70人被随机分配至干预组，69人至对照组，CCCG组纳入69人。试验期间共53人退出。基线特征在IG、CG和CCCG三组间无显著差异。污染检查显示，CG与CCCG在主要和次要结局上均无显著差异，赋权变化也无差异（p=0.59），表明对照组未发生污染。

在主要结局上，基线时两组赋权水平相似（IG：52.2±10.1；CG：52.0±10.1；p=0.89）。在T2时，干预组赋权显著高于对照组（58.6±8.9 vs. 54.9±10.7；p=0.048）。T0至T2的赋权变化在干预组为6.41±9.64，对照组为2.97±7.67，组间平均差值为3.44（95%置信区间0.27–6.65；p=0.036），效应量为0.397。该效应在T1时已显现。ITT分析显示平均差值为3.74（95%CI：0.93–6.55；p=0.009），PP分析结果与主要分析一致。

在次要结局方面，干预组与对照组在感知父母参与（parental involvement）、知识水平和对身体外观的满意度上存在显著差异。过渡项目显著降低了感知父母参与（效应量0.58）、提高了患者知识水平（效应量0.74）并改善了对身体外观的满意度（效应量0.39）。其他次要结局和父母结局未见显著差异。

结论与研究价值

STEPSTONES-CHD试验证明，以人为中心的过渡项目能有效提高CHD青少年患者赋权水平，同时增加患者对疾病的了解、改善对身体外观的满意度并减少父母参与。该试验首次为以人为中心的STEPSTONES过渡项目在CHD青少年中的有效性提供了经验证据。赋权作为过渡的近端结局，有潜力影响远期结局如医疗资源利用、护理连续性和发病率。该研究为在临床实践中实施过渡项目提供了实证基础，并强调了患者组织、临床医生和研究者在实施过程中的协作重要性。

研究亮点

该研究的主要发现是过渡项目能显著提高患者赋权，并改善知识水平、身体外观满意度和父母参与。方法学上的新颖之处在于混合RCT设计，通过设置CCCG有效排除了对照组污染偏倚。干预项目基于干预图谱方法系统开发，结合理论、文献和利益相关者意见，并以赋权这一心理社会结局为主要指标，区别于以往仅关注教育或知识的研究。研究同时进行了过程评估，验证了干预的保真度和影响机制。研究对象的特殊性在于其针对的是16至18.5岁、处于从儿科向成人护理转移关键期的CHD青少年，并同时纳入父母作为评估对象。此外，该研究还报告了干预实施的过程评估结果，显示干预具有高保真度并被患者及父母积极接受，TC的个体化教育和同伴支持被认为是关键的改变机制。