泰国国家健康安全办公室计划下的儿童原发性中枢神经系统肿瘤登记研究

作者及发表信息
本研究由泰国多所顶尖医疗机构的研究团队共同完成，通讯作者为Mahidol大学Ramathibodi医院的Suradej Hongeng教授。合作机构包括Siriraj医院、清迈大学、孔敬大学等13家国家级医疗中心。论文发表于《Journal of Neuro-Oncology》2020年7月刊，DOI号为10.1007/s11060-020-03582-w。

学术背景
儿童中枢神经系统（Central Nervous System, CNS）肿瘤是仅次于白血病的第二或第三常见儿童恶性肿瘤，占所有儿童肿瘤的15-25%。尽管欧美国家已建立完善的肿瘤登记系统，但东南亚地区尤其是发展中国家仍缺乏此类流行病学数据。泰国于2001年成立泰国儿科肿瘤学组（Thai Pediatric Oncology Group, THAIPOG），2003年启动首个全国性儿童CNS肿瘤登记系统。本研究旨在分析泰国两个时期（2003-2005年协议未实施阶段与2011-2012年国家协议实施后）的流行病学特征及生存率差异，为发展中国家优化诊疗方案提供依据。

研究流程与方法
1. 数据收集与分组
- 研究对象：纳入泰国20家医院0-15岁新诊断的原发性CNS肿瘤患儿，包括良性和恶性肿瘤。
- 分组设计：比较两个时期数据：
- 第一时期（2003-2005年）：300例，无统一治疗协议；
- 第二时期（2011-2012年）：168例，采用THAIPOG制定的国家协议。

1. 肿瘤分类与诊断

   • 依据WHO 2000年肿瘤分类标准，按国际疾病分类编码（ICD-O）定位肿瘤部位（如C71.0-C71.9为脑肿瘤）。
     
   • 病理诊断由各机构神经病理学家完成，无相关专家的医院将样本送至大学医院复核。
     

2. 统计分析方法

   • 发病率计算采用年龄标准化方法；
     
   • 总生存期（Overall Survival, OS）定义为从确诊至末次随访或死亡的时间，通过Kaplan-Meier法估计生存率，Log-rank检验比较差异；
     
   • 使用Stata 14.0软件分析，显著性阈值设为p<0.05。
     

主要研究结果
1. 发病率与流行病学特征
- 第一时期发病率为7.5/百万人口年，第二时期升至13.24/百万人口年，仍低于美国SEER数据（13.24/10万）。
- 常见肿瘤类型：胶质瘤（32.34% vs. 39.88%）、髓母细胞瘤/原始神经外胚层肿瘤（Primitive Neuroectodermal Tumor, PNET）（30% vs. 21.43%）、生殖细胞肿瘤（17.67% vs. 13.1%）。
- 男性占比更高（性别比1.5:1 vs. 1.2:1），生殖细胞肿瘤男性优势显著（4.3:1 vs. 3.4:1）。

1. 生存率改善

   • 第一时期5年与10年OS分别为46.62%和41.78%，第二时期5年OS提升至64.75%（p<0.001）；
     
   • 胶质瘤生存率显著提高（39.18% vs. 60.37%，p<0.001），其他类型如髓母细胞瘤/PNET（36.06% vs. 55.65%）和生殖细胞肿瘤（75.47% vs. 83.51%）亦有改善但未达统计学显著性。
     

2. 肿瘤部位与年龄分布

   • 最常见部位为小脑（31.7% vs. 16.2%）、脑干（16% vs. 18%）和松果体区（13% vs. 10.2%）；
     
   • 低龄患儿（<10岁）以胶质瘤和髓母细胞瘤为主，青少年（≥10岁）生殖细胞肿瘤比例更高。
     

结论与意义
本研究首次系统报道了泰国儿童CNS肿瘤的全国性数据，证实国家治疗协议的推广显著提高了生存率。尽管发病率低于发达国家（可能受限于医疗资源可及性），但协议实施后诊断率上升（如第二时期病理确诊率达94.6% vs. 79%），反映了医疗网络的完善。研究亮点包括：
1. 高生殖细胞肿瘤比例（17.7%），与亚洲其他国家（日本、韩国7-14%）一致，提示种族或遗传因素影响；
2. 多学科协作模式的价值：THAIPOG通过统一协议和转诊体系优化了诊疗流程；
3. 发展中国家数据填补：为资源有限地区提供了可参考的流行病学和管理经验。

局限性：未区分生殖细胞瘤亚型（如生殖细胞瘤与非生殖细胞瘤性生殖细胞肿瘤），且未纳入仅接受手术/放疗的非恶性病例。未来计划结合2016年WHO CNS肿瘤分类标准进行分子分型分析。

研究亮点
1. 首个泰国全国性儿童CNS肿瘤登记研究，覆盖20家医疗机构；
2. 国家协议效果验证：证明标准化治疗可显著改善生存结局；
3. 亚洲特色数据：高生殖细胞肿瘤发病率与男性优势为区域特征研究提供新证据。

（注：专业术语如“髓母细胞瘤/PNET”等首次出现时保留英文原名，后文使用中文译名。）