本研究由Jeannie S. Huang（医学博士、公共卫生硕士）领衔，其所属机构为加利福尼亚大学圣迭戈分校（University of California, San Diego）儿科学系消化病学分部及拉迪儿童医院（Rady Children’s Hospital），合作者包括Laura Terrones、Trevor Tompane、Lindsay Dillon、Mark Pian、Michael Gottschalk、Gregory J. Norman以及L. Kay Bartholomew。该研究发表于《Pediatrics》2014年6月刊（第133卷，第6期，页码e1639–e1646）。研究由美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）资助，并在ClinicalTrials.gov完成注册（编号NCT01253733）。
一、研究背景与目的
本研究聚焦于青少年及年轻成人慢性病患者（adolescents and young adults with chronic disease, ACD）从儿科医疗体系向成人医疗体系过渡（transition）这一重要临床议题。过渡被定义为有计划、有目的地将患有慢性疾病的青少年从以儿童为中心的医疗系统转移至面向成人的医疗系统。美国医学研究所（Institute of Medicine）将ACD的医疗过渡视为影响其未来健康与心理社会结局的关键环节；“健康人民2020”（Healthy People 2020）亦将过渡规划列为ACD的主要目标之一。然而，许多ACD在实际过渡过程中仍面临显著不足。
在过渡准备中，ACD需要发展独立的疾病自我管理（disease self-management）能力，并学会与医疗团队进行有效沟通。既往针对特定疾病的干预虽在一定程度上有助于改善患者结局，但通常需要大量人力与资源投入，且多以线下门诊为基础，限制了其可及性与效率。此外，ACD与医疗系统的接触往往不足，进一步削弱了门诊干预的覆盖效果。基于此，研究者提出一个关键问题：是否可以采用一种不区分具体病种的通用型（generic）干预方法，利用互联网与移动电话技术，以较低的资源和人力成本，改善ACD的疾病管理能力、健康相关自我效能（health-related self-efficacy）及患者主动沟通行为。
研究选择了炎症性肠病（inflammatory bowel disease, IBD）、囊性纤维化（cystic fibrosis, CF）和1型糖尿病（type 1 diabetes, T1D）三类疾病作为代表，以覆盖ACD在临床病程和疾病负担方面的广泛谱系。研究假设：与仅接受一般健康信息的对照组相比，旨在提高疾病管理、健康相关自我效能和患者主动沟通的通用型技术干预将更有效地促进ACD的过渡准备。
二、研究设计与工作流程
本研究为随机对照临床试验（randomized clinical trial），于2010年10月至2011年3月在一所服务于约100万青少年的三级儿科医疗中心招募受试者。纳入标准为年龄12至22岁、确诊IBD、CF或T1D且无认知障碍的患者，共招募81人。样本量设定为80，以应对10%的脱落率。研究方案获得加利福尼亚大学圣迭戈分校和拉迪儿童医院机构审查委员会批准，所有受试者或其法定监护人签署知情同意。随机分组采用按疾病分层、由研究统计师生成的随机区块方案，受试者被分配至干预组（MD2Me）或对照组。
MD2Me干预基于班杜拉（Bandura）的社会认知理论（social cognitive theory），针对自我管理构念中的三个核心环节：监测疾病症状、根据监测结果采取适当治疗、主动与医疗提供者合作管理疾病。干预总时长为8个月，分为两个阶段。前2个月为强化阶段：受试者每周登录一个安全网站，获取主题式材料，内容涵盖通用疾病管理与沟通技能以及生活方式建议；同时提供特定疾病病例研究以增强实用性。系统每周发送3至5条定制短信（short message service, SMS），用于确认参与者接收并理解干预信息。后6个月为复习巩固阶段：网站继续作为疾病管理和信息资源开放，每周发送提醒短信以强化先前介绍的概念与技能。
为促进患者主动沟通，MD2Me组受试者还可使用一套自动化短信算法系统（SMS algorithm）。该算法为一棵决策树，用于疾病评估和医疗团队联系方式的管理：受试者可随时激活该系统报告健康问题，系统根据紧急程度将问题分级为非紧急（48至72小时内处理）或紧急（需当日处理），并通过寻呼或电子邮件将问题转送至医疗团队。对照组则每月通过邮寄或电子邮件（根据受试者偏好）接收一般健康主题的材料，如健康营养等，并在适当时提供疾病特定信息。所有受试者均可使用常规医疗沟通渠道（如电话）。
评估流程方面，受试者在基线、第2个月和第8个月进行研究访视，由不知晓分组的测量人员评估其疾病自我管理能力与健康相关自我效能。患者主动沟通行为在研究期间进行前瞻性记录，并与入组前8个月的医疗沟通记录进行比较。研究所用评估工具包括：过渡准备评估问卷（Transition Readiness Assessment Questionnaire, TRAQ 4.1），用于测量慢性病自我管理技能的执行情况；患者激活测量（Patient Activation Measure, PAM），用于评估个体管理自身健康与医疗的自我效能和信心；功能性健康素养测试（Test of Functional Health Literacy in Adults, TOFHLA），用于评估健康素养。疾病状态分别采用疾病特异性量表，包括儿童溃疡性结肠炎活动指数（PUCAI）、简化儿童克罗恩病活动指数（PCDAI）、囊性纤维化临床评分（CFCS）、糖尿病生活质量简明临床量表（DQOL）；并以卡氏功能状态量表（Karnofsky Performance Scale）和儿童生活质量量表（PedsQL）作为通用健康状态指标。
数据分析采用意向性分析（intent-to-treat），使用重复测量模型检验“治疗组×时间”交互效应，并将年龄、具体疾病类型和基线健康素养纳入模型作为协变量。统计学差异设定为p<0.05。
三、主要研究结果
81名ACD被随机分为MD2Me组（40人）和对照组（41人）。三组疾病人群的年龄存在显著差异（IBD与T1D组中位年龄均为17岁，CF组中位年龄14岁，p=0.004），但性别和种族分布无显著组间差异。研究结束时75人完成随访，6名脱落者（MD2Me组2人，对照组4人）与完成者在年龄、疾病、性别和种族方面无显著差异。基线时，MD2Me组与对照组在疾病状态、功能状态和生活质量方面均无显著差异。值得注意的是，虽然74%的受试者具备足够的健康素养，但仅有34%的受试者已开始执行过渡所需的必要疾病管理技能（TRAQ得分≥4）；两组在基线时均极少主动发起除门诊访视外的医患沟通。
干预结果显示，MD2Me组在疾病管理任务执行（TRAQ评分）、健康相关自我效能（PAM评分）及患者主动沟通次数方面均较对照组有显著改善（p值分别为0.02、0.02和<0.0001）。具体而言，MD2Me组的TRAQ平均分从基线3.4上升至第8个月4.0，而对照组仅从3.6升至3.8；MD2Me组PAM平均分从72升至81，对照组从69升至71；在主动沟通方面，对照组在研究期间的中位沟通次数仍为0，而MD2Me组增加至2次。沟通增加主要经由短信算法系统实现（MD2Me参与者通过短信增加的中位交互次数为+1，范围为0至7；电话交互增加为+0，范围为0至2）。
亚组分析发现，基线健康素养水平对干预效果存在调节作用：在具备足够健康素养的MD2Me参与者中，疾病管理能力的改善更为显著；但健康素养对健康相关自我效能和患者主动沟通的改善无显著影响。年龄和疾病类型未对干预效果产生显著影响，即不同年龄段和不同疾病类型的ACD均可从该干预中获益。疾病状态、功能表现和生活质量在研究期间未发生显著变化，这与该干预未将健康结局作为直接目标一致。
在MD2Me组的依从性方面，通过网站和短信两种渠道计算的课程接收率中位数为79%（四分位距63%–93%）。网站访问主要集中在前2个月（除1人外，所有参与者均在初期访问过网站；后6个月仅16人[42%]继续访问），而短信课程的应答依从性则贯穿全程，除1人外均持续应答，依从性中位数为78%。77%的参与者使用过短信算法系统，使用者年龄显著高于未使用者（平均年龄17岁对15岁，p=0.01）。
四、结论与价值
本研究的主要结论为：在ACD中，通用型、基于技术的过渡干预能显著改善疾病管理技能、健康相关自我效能以及患者主动沟通行为。该结论具有双重价值。从科学角度而言，本研究首次在三种不同慢性疾病人群中验证了“不区分病种”的通用过渡干预方案的有效性，挑战了既往以疾病为中心、资源密集型的干预模式；同时证实了技术平台在改善过渡准备结局中的可行性和有效性。从应用角度而言，该方案通过减少对专业人力的依赖和运用低成本技术传播方式，为ACD这一相对稀疏且地理分布广泛的特殊人群提供了一种经济高效、可扩展的过渡准备手段。此外，研究提示健康素养不足的青少年可能需要额外的支持模块；而年龄不影响干预效果这一发现，支持在青春期早期即可启动过渡相关教育。
五、研究亮点
本研究的亮点体现在多个层面。其一，干预内容具有通用性，不依赖单一病种的病理生理特点，从而减少了开发多种疾病专用方案的成本。其二，干预手段融合了网络平台和短信两种技术渠道，尤其短信课程在全研究周期内保持较高依从性，且短信算法系统有效促进了ACD主动发起医患沟通——这对于长期缺乏医疗参与的ACD人群而言是一个重要进步。虽然绝对沟通次数的增加幅度不大，但意味着从“零沟通”到“有沟通”的质变；在1例个案中，短信沟通甚至促成了对需紧急入院患者的及时干预。其三，研究涵盖了IBD、CF和T1D等临床特征差异显著的疾病，证实了通用方案在异质性疾病群体中的潜在适用性，为未来更大规模的多中心试验提供了基础依据。其四，研究在数据分析中控制了年龄、疾病类型和基线健康素养等关键变量，增强了结论的可信度。总体而言，本研究为改善ACD过渡准备提供了一种有实证支持、低资源消耗且具有良好推广前景的新范式。