分享自:

基于患者报告结局的癌症症状数据可视化方法及其在临床试验中的应用

期刊:Value in Health

这篇文档属于类型c,因为它包含多个独立的研究摘要,而非单一原创研究或综述类论文。以下是提取的核心内容骨架及要点总结:


1. PRO-CTCAE数据可视化方法(s226)
- 背景:癌症临床试验需整合患者报告的症状性不良事件(PRO-CTCAE),但缺乏标准化分析报告方法。
- 方法:提出改进的堆叠条形图,同时显示基线及治疗后症状改善/恶化情况,支持单时间点或多时间点纵向分析。
- 结果:可视化方案简化数据解读,便于识别对治疗敏感的症状。
- 意义:为临床试验提供直观、可常规实施的PRO-CTCAE报告工具。

2. 基于现有偏好数据生成国家特异性健康效用值(prm98)
- 问题:低收入国家难以承担健康效用值调查成本。
- 方法:结合英国完整EQ-5D数据和美国小样本(20-25个健康状态),通过贝叶斯模型预测美国效用值。
- 结果:20个状态的小样本结合英国数据可接近全样本预测精度(RMSE 0.0665 vs 0.0576)。
- 应用:为资源有限国家提供成本效益分析的数据解决方案。

3. EQ-5D-3L与5L在癌症患者中的比较(prm100)
- 设计:追踪2,286例新诊断癌症患者,对比两种版本量表对生活质量(QoL)变化的敏感性。
- 发现:5L基线健康状态比例更低(23% vs 3L的29%),但平均效用值更高(0.851 vs 0.751)。
- 意义:为QALY计算工具的选择提供实证依据。

4. 子宫内膜炎治疗满意度问卷(ETSQ)的多语言验证(prm101)
- 流程:遵循ISPOR指南,完成法语(加拿大)、西班牙语(美国及波多黎各)的翻译及认知访谈(n=15)。
- 验证:确认问卷在疼痛、耐受性等维度的跨文化适用性。

5. 青少年特发性关节炎(JIA)成人期生活质量系统综述(prm94)
- 分析:纳入15项研究(1997-2017),发现:
- 通用量表(如SF-36)使用多于疾病特异性工具;
- 效用数据稀缺且未按疾病亚型分层;
- 报告异质性高,需标准化QoL评估。

6. 慢性病用药依从性量表对比研究(prm95)
- 设计:随机分配470例他汀使用者至原始版(是/否选项)或Likert版量表。
- 结果:原始量表与PDC相关性更高(-0.35 vs 0.18),Likert版与其他构念量表(如BMQ)相关性更优。


核心价值总结
- 方法学创新:如PRO-CTCAE可视化工具、小样本效用值预测模型。
- 临床决策支持:EQ-5D版本选择、JIA长期QoL数据缺口警示。
- 跨文化应用:ETSQ验证为多语言PRO研究提供模板。
- 量表优化证据:依从性量表设计影响数据质量。

(注:原文为会议摘要集,故未包含期刊名称及完整作者信息。)

上述解读依据用户上传的学术文献,如有不准确或可能侵权之处请联系本站站长:admin@fmread.com