《欧洲药品管理局2024年度报告》是一份全面概述欧洲药品管理局（EMA）在过去一年中科学贡献、药品监管及公共卫生领域关键进展的官方文件。以下是对报告核心内容的总结与分析：

1. 机构概览与战略方向

欧洲药品管理局（EMA）作为欧盟核心药品监管机构，2024年发布了《欧洲药品监管网络战略2028》（EMANS 2028），主题为“把握变革中的医药格局机遇”。该战略聚焦六大领域：
- 药品可及性（Accessibility）
- 数据、数字化与人工智能（AI）的应用
- 监管科学与创新竞争力
- 抗菌素耐药性（AMR）等公共卫生威胁
- 药品供应稳定性
- 监管网络的可持续性

战略强调通过技术升级（如AI工具）、国际合作（如非洲药品联盟AMA支持项目）及优化临床试验体系（如加速欧盟临床试验倡议ACT EU）提升监管效率。

2. 2024年药品审批与安全监测

人类药品

• 新药审批：EMA全年推荐114种新药上市，创15年来新高，其中46种含全新活性成分，16种针对罕见病。关键突破包括：
  
  • Leqembi：首个治疗早期阿尔茨海默病的药物。
    
  • Qalsody：针对SOD1基因突变肌萎缩侧索硬化症（ALS）的疗法。
    
  • Ixchiq：欧盟首个基孔肯雅病毒疫苗。
    
• 加速审批机制：8种药物通过“有条件批准”（Conditional Marketing Authorisation）提前上市，3种通过加速评估（Accelerated Assessment）。
  
• 安全监测：更新401种药品说明书，重点审查CAR-T细胞疗法的继发恶性肿瘤风险、GLP-1受体激动剂的围手术期风险等。
  

兽用药品

• 审批数量：推荐25种兽药上市（历史最高），包括14种疫苗（7种为生物技术疫苗），如抗高致病性禽流感（H5型）疫苗Innovax-ND-H5。
  
• 创新技术：首次认证“兽用疫苗平台技术主文件”（VPTMF），加速新疫苗开发。
  

3. 关键举措与技术革新

人工智能（AI）应用

EMA与欧盟药品机构联合发布《2023-2028多年度AI工作计划》，推出：
- Scientific Explorer：AI工具，帮助监管人员检索科学建议数据。
- Collaborare：与罕见病组织Eurordis合作开发AI方法，整合患者体验数据（PED）至孤儿药评估。

真实世界证据（RWE）

• DARWIN EU：完全投入运营的网络，覆盖16国1.6亿患者数据，完成47项研究（如GLP-1受体激动剂十年用药趋势分析）。
  
• 数据目录：公开RWD（真实世界数据）和RWE研究目录，提升透明度。
  

供应链与短缺管理

• 欧洲短缺监测平台（ESMP）：2024年底试运行，2025年全面启用，实时跟踪药品短缺并协调库存调配。
  
• GLP-1受体激动剂短缺应对：通过处方行为干预、跨国库存再分配缓解糖尿病/肥胖治疗药物短缺。
  

4. 国际合作与公共卫生

全球监管合作

• WHO权威认证：EMA及欧盟监管网络被列为“WHO全球参考监管机构”（WLA），认可其国际标准符合性。
  
• 非洲药品联盟（AMA）支持：通过欧盟资助试点项目，协助非洲建立联合药品评估与检查流程。
  

抗菌素耐药性（AMR）

• 监管协同：在国际药品监管机构联盟（ICMRA）峰会上推动全球AMR应对声明，强调抗生素合理使用与创新研发。
  
• 兽药领域成果：欧盟兽用抗生素销量12年下降超50%（ESVAC项目成果）。
  

突发公共卫生事件

• MPOX（猴痘）响应：协调国际监管机构制定疫苗与治疗药开发指南。
  
• COVID-19持续监测：推荐针对JN.1变异株的更新疫苗。
  

5. 数据与成效亮点

• 临床试验转型：临床实验信息系统（CTIS）完成8,600项试验迁移，成为WHO国际临床试验注册平台（ICTRP）核心数据库。
  
• 监管网络培训：欧盟网络培训中心（EU NTC）成立十周年，推出数字化课程覆盖AI与沉浸式学习技术。
  
• 利益冲突管理：更新科学委员会成员利益竞争政策，强化决策独立性。
  

6. 未来展望与启示

2025年适逢EMA成立30周年，重点方向包括：
1. 新制药法规落地：适应欧盟医药立法改革，优化审批流程。
2. AI与数据整合：深化AI在药物警戒（如信号检测）中的应用。
3. 全球健康领导力：通过ICMRA等平台应对AMR、疫苗公平分配等挑战。

本报告不仅展示了EMA在科学监管中的先锋角色，也为全球药品监管体系提供了“协作-创新-透明”的范本。