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癌症靶向药物治疗中患者偏好的系统综述:离散选择实验的研究

期刊:pharmacoeconomicsDOI:10.1007/s40273-022-01198-8

这篇文档属于类型b,即一篇系统综述文章。以下是基于文档内容生成的学术报告:


作者与机构
本文的主要作者包括Shan Jiang、Ru Ren、Yuanyuan Gu、Varinder Jeet、Ping Liu和Shunping Li。他们分别来自加拿大不列颠哥伦比亚大学、山东大学公共卫生学院、澳大利亚麦考瑞大学健康经济中心等机构。文章于2023年发表在《Pharmacoeconomics》期刊上。

主题与背景
本文的主题是系统综述癌症患者对靶向药物治疗的偏好,特别是基于离散选择实验(Discrete Choice Experiments, DCEs)的研究。靶向药物因其在癌症治疗中的突破性进展而日益广泛应用,但患者的需求仍未得到充分满足。了解患者在疗效、成本和副作用等因素之间的权衡对于优化治疗方案至关重要。DCEs作为一种常用的患者偏好研究方法,能够帮助量化患者对不同治疗属性的重视程度及其支付意愿(Willingness-to-Pay, WTP)。本文旨在通过系统综述DCEs研究,总结患者对靶向药物治疗的偏好,并评估这些研究的质量。

主要观点与论据
1. 靶向药物治疗的现状与患者偏好的重要性
靶向药物通过匹配特定基因和蛋白质生物标志物,能够最小化药物耐药性、延长生存期并减少副作用。然而,患者在选择靶向药物时需要在疗效、成本和副作用之间进行权衡。患者偏好信息对于临床决策和共享决策具有重要意义,一些监管机构已明确要求将患者偏好纳入临床评估。

  1. DCEs在癌症治疗偏好研究中的应用
    DCEs基于随机效用理论,通过模拟真实世界中的治疗选择,量化患者对不同治疗属性的偏好。本文系统检索了截至2022年8月16日的PubMed、Embase和Medline数据库,筛选出34项符合条件的DCEs研究,涵盖14种癌症类型,如乳腺癌、卵巢癌、肾癌、前列腺癌和皮肤癌等。这些研究揭示了患者在靶向药物治疗中对疗效和成本属性的重视程度高于治疗过程属性。

  2. 患者偏好的主要发现
    研究发现,患者对总体生存期(Overall Survival, OS)和成本属性的重视程度最高。患者平均愿意为每增加一个月的无进展生存期(Progression-Free Survival, PFS)支付561美元,为每增加一个月的总体生存期支付716美元。这些结果表明,患者在靶向药物治疗中更关注生存期的延长和治疗成本的降低。

  3. 研究质量评估
    本文使用PREFS清单(Purpose, Respondents, Explanation, Findings, Significance)评估了纳入研究的质量。34项研究的PREFS得分范围为2到4,平均得分为3.38,表明整体质量尚可。然而,大多数研究(94%)未评估非响应者对结果的影响,这可能导致样本代表性不足。

  4. 研究设计的改进建议
    本文指出,未来研究应改进DCEs的设计和实施,例如增加健康相关生活质量(Health-Related Quality of Life, HRQoL)作为结果属性,评估非响应者偏差,以及在实验设计中加入“退出”或“现状”选项,以更真实地反映患者的治疗选择。

意义与价值
本文是首次系统综述癌症患者对靶向药物治疗偏好的研究,提供了关于患者偏好和支付意愿的综合证据。这些结果可为政策制定者、医生和其他利益相关者提供重要参考,帮助优化靶向药物治疗方案。此外,本文还提出了改进DCEs研究的建议,为未来研究提供了方向。通过标准化DCEs设计和实施,可以生成更稳健的证据,支持临床决策和药物监管。

亮点
1. 首次系统综述癌症患者对靶向药物治疗的偏好,填补了该领域的空白。
2. 提供了关于患者对疗效、成本和副作用属性权衡的综合证据,特别是量化了患者的支付意愿。
3. 提出了改进DCEs研究的建议,如增加HRQoL属性和评估非响应者偏差,为未来研究提供了重要指导。
4. 使用PREFS清单评估了纳入研究的质量,揭示了当前研究的不足之处,为提升研究质量提供了依据。


这篇报告详细介绍了文档的主要内容,包括研究背景、方法、主要发现及其意义,并突出了文章的亮点和贡献。

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