类型a：学术研究报告

本研究由北京大学公共卫生学院全球健康系及全球健康发展研究院的Yanxin Bi、Kepei Huang、Minmin Wang、Yinzi Jin和Zhi-Jie Zheng共同完成，于2025年发表在BMJ Open期刊（DOI:10.1136/bmjopen-2024-093397）。研究聚焦于0-19岁儿童及青少年白血病（leukaemia）和脑及中枢神经系统肿瘤（brain and central nervous system tumours, CNS tumours）的全球医疗质量差异。

学术背景
作为全球儿童最常见的两类恶性肿瘤，白血病和CNS肿瘤每年导致约13.2万例死亡，但不同地区的生存率差异显著：高收入国家可达80%，而中低收入国家（LMICs）仅为15%-45%。世界卫生组织（WHO）2018年启动”全球儿童癌症倡议”，目标是到2030年将全球儿童癌症生存率提升至60%。然而，现有研究缺乏对医疗质量区域差异的系统评估。本研究通过构建”医疗质量指数”（Quality of Care Index, QCI），首次在全球尺度量化了这两类癌症的医疗质量差异。

研究方法与流程
研究采用全球疾病负担研究（Global Burden of Disease, GBD）2019数据库，覆盖204个国家和地区的六项核心指标：发病率（incidence）、患病率（prevalence）、死亡率（mortality）、伤残调整寿命年（disability-adjusted life years, DALYs）、寿命损失年（years of life lost, YLLs）和健康寿命损失年（years lived with disability, YLDs）。研究流程分为三个阶段：

1. 数据预处理

   • 根据ICD-10编码筛选病例：白血病（C91-C95.9）和CNS肿瘤（C70-C72.9）。
     
   • 按年龄（0-1岁、1-4岁、5-9岁、10-14岁、15-19岁）、性别、社会人口指数（Sociodemographic Index, SDI）分层提取标准化数据。

2. QCI计算
   通过主成分分析（Principal Component Analysis, PCA）整合四个衍生指标：

   • YLLs/YLDs比值：反映疾病导致的早逝与残疾负担
     
   • DALYs/患病率：单位患病的综合疾病负担
     
   • 死亡率/发病率：治疗有效性指标
     
   • 患病率/发病率：疾病管理持续性指标
     将第一主成分标准化为0-100分，分值越高代表医疗质量越好。

3. 统计分析

   • 采用广义线性模型计算年度变化百分比（EAPC）评估时间趋势
     
   • 通过Pearson相关系数分析QCI与SDI的关联
     
   • 性别差异比（Gender Disparity Ratio, GDR）=女性QCI/男性QCI
     

主要结果
1. 疾病负担
2019年两类癌症共导致132,194例死亡，其中白血病占43,193例（年龄标准化死亡率1.67/10万），CNS肿瘤占23,538例（0.91/10万）。1990-2019年间，白血病死亡率下降54%，但CNS肿瘤死亡占比从15.73%升至17.81%。

1. QCI地理差异

   • 白血病QCI全球均值74.71，西欧最高（94.50），南亚最低（57.64）
     
   • CNS肿瘤QCI全球均值56.59，高收入亚太地区最高，中非最低
     
   • 中国CNS肿瘤QCI增速全球第一（EAPC=3.02）

2. 社会发展水平影响
   QCI与SDI显著正相关（白血病r=0.591；CNS肿瘤r=0.812）。值得注意的是，1990-2019年间，中、中低SDI地区的白血病QCI呈下降趋势（EAPC=-0.13至-0.19），可能源于病例数增长（+31%）与医疗资源不足的矛盾。

3. 性别与年龄差异

   • 女性QCI普遍高于男性，CNS肿瘤的性别差异持续扩大（GDR从1.147升至1.160）
     
   • 15-19岁青少年白血病QCI最低（64.15），可能与治疗依从性差有关

结论与价值
本研究首次通过量化指标揭示儿童癌症医疗质量的三大不平等：
1. 区域不平等：高SDI国家QCI可达低SDI国家的2.8倍
2. 性别不平等：男性患者尤其是CNS肿瘤患者处于显著劣势
3. 年龄不平等：大龄青少年医疗质量最差

研究亮点
1. 方法创新：开发的QCI整合多维指标，优于传统生存率评估
2. 数据规模：涵盖30年全球204个地区数据
3. 政策意义：明确中低SDI地区和男性患者为优先干预对象

局限性
1. 未细分白血病亚型（如ALL、AML）
2. 部分国家癌症登记数据不完整
3. 未能纳入治疗方案差异等临床变量

该研究为WHO”60%生存率”目标提供了精准施策依据，建议通过加强LMICs的病理诊断能力、建立性别敏感的治疗方案、完善青少年过渡医疗体系来缩小差距。后续研究可结合分子分型数据进一步优化QCI模型。