本研究由Kevin A. Hommel、Rachelle R. Ramsey、Wendy N. Gray和Lee A. Denson等人完成，主要研究机构为辛辛那提儿童医院医疗中心（Cincinnati Children’s Hospital Medical Center）行为医学与临床心理学部及胃肠病、肝病和营养科，以及奥兰治县儿童健康中心（Children’s Health of Orange County）。论文发表于 *J Pediatr Gastroenterol Nutr*，2023年1月1日见刊。

研究背景
本研究属于儿科慢性病自我管理（self-management）与数字疗法（digital therapeutic）交叉领域。炎症性肠病（inflammatory bowel disease, IBD）在青少年中的治疗依从性（medication adherence）问题十分突出：约88%的青少年患者存在显著不依从，其中约40%–50%的剂量被漏服。不依从与复发风险增加5.5倍、医疗费用增加3.7倍密切相关。既往研究已识别出遗忘、活动干扰、药物不可及和对抗行为等自我管理障碍，且行为干预在临床试验中展现疗效。然而，目前以门诊为基础、以教育为主的干预模式受限于时间、专业人员数量以及行为改变方法的不足，使患者难以获得循证自我管理支持。因此，研究团队开发了“SMART”门户（Self-Management Assistance for Recommended Treatment），这是首个针对IBD青少年患者、家长和临床医生的数字治疗工具，旨在以个性化方式评估并干预患者特有的自我管理障碍。本研究的目的是通过迭代共同设计（co-design）开发SMART门户，并开展单臂开放标签试验，检验其可行性、可接受性和初步疗效，主要结局为服药依从性，同时观察健康相关生活质量（health-related quality of life, HRQOL）和症状变化。

研究流程与对象
研究分为两个主要阶段：开发阶段和试点临床试验阶段。
开发阶段采用迭代共同设计流程，通过多轮焦点小组和访谈收集关键利益相关者反馈。参与者包括9–18岁IBD患者及其父母、胃肠病医生、护士、心理学家和社会工作者。团队首先向各组分别展示数字治疗应用的初始概念并征求反馈，随后设计并编码α原型（alpha prototype）。之后对最终用户群体进行确认性访谈，修改后形成功能完整的数字治疗工具，部署用于8周可行性试点试验。
工具共包含16个干预模块（intervention modules），每个模块设计为约20分钟完成，其中2个为家长模块。系统内置自动算法，根据患者和家长完成的26项评估问题识别个体化自我管理障碍，并据此分配模块，实现精准干预。患者可以在个性化分配的模块之外访问未分配模块。
临床试验为单臂开放标签设计，于2017年6月至2018年11月在一家多学科IBD中心招募已确诊克罗恩病（Crohn disease）或溃疡性结肠炎（ulcerative colitis）的患者。纳入标准为：年龄9–18岁；至少使用一种口服IBD药物或补充剂（如维生素D、铁剂）；可访问互联网；患者及照护者英语流利。研究获得机构审查委员会批准，参与者及家长签署知情同意和同意书。基线及8周后评估。最终样本为22例患者，62%为男性，95%为克罗恩病，平均年龄14.1岁，95%为白人且非西班牙裔。
主要测量工具包括：每日日记（10项，包括大便频率、性状、便血、夜间排便、腹痛、活动受限、总体健康状况和目标进展）；药片计数（pill counts）评估服药依从性；PedsQL 4.0评估儿童HRQOL；IMPACT-III问卷评估IBD特异性HRQOL；父母与青少年药物障碍量表（PMBS/AMBS）评估服药障碍；症状评估采用部分Harvey Bradshaw指数（PHBI）用于克罗恩病，儿科溃疡性结肠炎活动指数（PUCAI）用于溃疡性结肠炎。数据分析使用IBM SPSS进行描述性统计和双侧配对样本t检验，比较基线与治疗后的依从性、障碍量表得分、HRQOL和症状差异。

主要结果
可行性方面，所有参与者均完成了至少一个分配的干预模块。完成率最高的模块包括IBD教育（100%）、药物依从性（93%）、目标设定（77%）、行动计划（71%）和营养（100%）。2个家长模块完成率最低（29%）。参与者平均被分配6个模块，总完成率为75%。患者参与度优于已发表的一般健康应用使用数据，说明工具具有良好可接受性。
疗效方面，服药依从性从基线到治疗后平均提高24%–31%（t = 7.94, p < 0.05）。父母报告药物障碍量表总分显著下降（t = −3.70, p < 0.01），疾病挫折分量表（t = −3.53, p < 0.01）和服药问题分量表（t = −5.48, p < 0.001）改善显著，方案适应分量表呈改善趋势（t = −2.09, p = 0.05）。依从性与模块完成率的相关性不显著。患者报告的IBD特异性及通用HRQOL在IMPACT总体健康分量表和PedsQL情绪功能、社会功能、心理健康综合量表上均有改善但未达统计学意义。PHBI症状改善不显著，大便次数从平均2.83次降至0.5次，但差异未达显著水平。
干预后反馈显示，参与者对SMART门户的易用性、再次使用意愿、内容理解、信息信任、干预体验满意度、视觉设计、干预传递方式、兴趣保持和便利性均给予高评分。家长认为模块有助于支持孩子管理IBD。临床医生表示，获取患者依从性、疼痛、大便和活动数据在临床就诊前将极为有用。

结论与价值
SMART门户作为首个针对青少年IBD的个性化数字治疗自我管理工具，在本试点试验中显示出良好的可行性和初步疗效。服药依从性显著提高，自我管理障碍显著减少，HRQOL和症状也有改善趋势，为非药物行为干预提供了新的可及性方案。其价值在于，无需临床医生持续参与即可实施个性化干预，扩大了循证自我管理支持的覆盖面，特别适用于医疗资源有限或地理位置偏远的家庭。科学上，该研究首次证明数字治疗工具可在无医务人员互动的情况下改善IBD青少年依从性，为后续大规模随机对照试验奠定了基础。

研究亮点
本研究的亮点包括：第一，采用迭代共同设计方法，将患者、家长和多学科临床团队纳入工具开发，提高了工具的实用性和可接受性。第二，通过自动算法实现个性化模块分配，靶向个体特有的自我管理障碍。第三，患者参与度优于已发表的一般健康应用使用数据。第四，在无医务人员直接参与的条件下，实现了类似面对面或远程医疗行为干预的依从性改善效果。第五，研究同时覆盖克罗恩病和溃疡性结肠炎，并区分使用PHBI和PUCAI评估症状，体现了疾病特异性考量。

其他有价值内容
研究局限性包括样本量小、克罗恩病患者比例高、缺乏对照组、种族多样性不足、退出率高于预期，以及所有参与者均使用口服药物或补充剂，限制了结果的普适性。未来需在多中心、多样化样本中开展充分把握度的随机对照试验，并进行长期随访，以明确SMART门户的临床疗效和持续影响。论文还披露研究由美国国立卫生研究院尤尼斯·肯尼迪·施莱弗国家儿童健康与人类发展研究所（NIH/NICHD）资助，临床试验注册号为NCT01966744。