2024年中国新药注册临床试验年度报告解读
国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于2025年6月发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》，基于药物临床试验登记与信息公示平台（以下简称“登记平台”）数据，系统梳理了2024年中国新药注册临床试验的整体情况，并对近年趋势进行了分析。以下是报告的核心内容总结：
一、临床试验总体概况
2024年，中国药物临床试验登记总量达4900项（以CTR计），较2023年增长13.9%。其中，新药临床试验（以受理号登记）2539项（占比51.8%），生物等效性试验（BE试验）2361项（占比48.2%）。按药物类型分类，化学药品占比最高（76.9%），其次为生物制品（21.1%）和中药（2.0%）。
关键趋势：
- 1类创新药主导：1类新药临床试验占比68.3%（1735项），化学药品占52.3%，生物制品占45.6%。
- 抗肿瘤药物为主：1类创新药中，抗肿瘤药物占比39.0%，生物制品抗肿瘤药物比例（50.1%）高于化学药品（30.9%）。
- 新兴领域增长显著：细胞和基因治疗类临床试验达115项，同比增长42.0%；医学影像学和放射性药物登记23项，为近年最高。
二、临床试验特征分析
1. 药物类型与适应症分布
- 化学药品：适应症以抗肿瘤（24.7%）、皮肤及五官科（8.9%）、内分泌系统（8.6%）为主。
- 生物制品：抗肿瘤药物占比43.1%，其次为皮肤及五官科（9.9%）和预防性疫苗（6.5%）。
- 中药：聚焦呼吸（36.1%）和消化（18.5%）适应症。
2. 临床试验分期
- 新药临床试验分期：Ⅰ期占比39.9%（1014项），Ⅱ期和Ⅲ期分别占19.5%（496项）和24.5%（622项）。
- 1类创新药分期：Ⅰ期占比46.9%，Ⅱ期和Ⅲ期占比小幅增长（22.6%和17.2%）。
- 特殊人群试验：
- 儿童用药：114项试验，Ⅲ期占比43.9%，适应症以预防性疫苗和呼吸系统疾病为主。
- 罕见病药物：121项试验，血液系统疾病（28.1%）和神经系统疾病为主要领域。
三、临床试验实施效率
登记效率提升：
- 新药临床试验获批后首次登记平均用时67.4天（较2023年缩短11.1天），BE试验仅需12.1天。
- 39.1%的新药试验和91.7%的BE试验在1个月内完成登记。
启动速度加快：
- 65.5%的新药试验在6个月内签署首例知情同意书（ICF），较2023年提高9.2个百分点。
- 生物制品启动最快（70.2%在6个月内启动），中药最慢（27.5%）。
完成情况：
- 2024年完成204项新药临床试验，以Ⅰ期为主（72.5%），化学药品占比82.8%。
- Ⅲ期临床试验平均用时最长（166.9天），入组例数最多（平均472例）。
四、地域分布与质量控制
地域分布：
- 组长单位集中：北京（26.7%）、上海（17.4%）、江苏（9.2%）为前三。
- 儿童试验：北京组长单位占比34.2%，广东参与次数最多（10.3%）。
质量控制：
- 数据监查委员会（DMC）：12.9%的新药试验建立DMC，Ⅲ期试验占比最高（65.1%）。
- 试验暂停/终止：主动暂停6项，终止24项，主要因研发策略调整（占比62.5%）和安全性问题。
五、结论与展望
- 积极态势：临床试验总量持续增长，1类创新药占比提升，抗肿瘤药物研发活跃。
- 新兴领域突破：细胞和基因治疗、医学影像学药物等前沿领域增速显著。
- 效率优化：登记和启动时间缩短，显示审评审批流程持续优化。
- 挑战与建议：
- 儿童用药和罕见病药物仍需扩大适应症覆盖。
- 需进一步推动国际多中心试验（2024年仅占6.9%）。
报告价值：
本报告为政策制定者、研发企业和临床机构提供了全面的数据支持，助力中国新药研发透明化、高效化发展，同时为全球药物创新贡献了中国视角。