学术报告：患者报告结局（PRO）数据图形化展示的共识推荐

主要作者及机构
本研究由约翰霍普金斯大学医学院的Claire Snyder博士（第一作者）领衔，合作者包括约翰霍普金斯彭博公共卫生学院的Katherine Smith博士、奥地利因斯布鲁克医科大学的Bernhard Holzner博士等。研究团队还包括来自美国、加拿大、欧洲的多学科专家及患者代表。论文发表于《Quality of Life Research》期刊2019年2月刊（Volume 28, Issue 2）。

学术背景与研究目标
患者报告结局（Patient-Reported Outcomes, PROs）是患者对自身症状、功能状态及生活质量的直接反馈，在个体化医疗、临床研究和患者决策辅助中具有重要价值。然而，PRO数据的解读面临两大挑战：
1. 标准化缺失：不同PRO量表的评分方向（高分代表“更好”还是“更差”）和标度（如0-100分或标准化为人群均值50分）不统一；
2. 展示方式混乱：数据呈现形式（如均值变化、改善/稳定/恶化比例）缺乏一致性，导致临床医生和患者难以理解。

本研究旨在通过德尔菲共识法，为三种PRO应用场景制定图形化展示的标准化推荐：
1. 个体患者数据用于临床管理；
2. 研究结果在患者教育材料/决策辅助中的呈现；
3. 研究结果在学术期刊中的发表。

研究方法与流程
研究采用改进的德尔菲法（modified-Delphi process），分两阶段会议（2017年2月和10月）完成，具体流程如下：

1. 共识小组构建

   • 成员构成：28名（会议1）和27名（会议2）参与者，涵盖癌症幸存者/照护者、肿瘤医生、PRO研究者、电子健康记录供应商、决策辅助开发者、期刊编辑等。
     
   • 代表性：15名临床医生、10名患者权益代表、12名博士、6名期刊编委，性别比例均衡（22名女性，14名男性）。
     

2. 会前准备

   • 网络研讨会：向参与者介绍PRO数据展示的核心问题（如方向性、评分含义解释）及现有证据。
     
   • 会前调查：通过Qualtrics平台收集参与者对标准化必要性的意见及具体展示形式的偏好（如饼图、条形图、图标阵列）。
     

3. 面对面会议

   • 议题讨论：针对每个展示问题（如方向性、临床重要差异标注），先总结证据和会前调查结果，再开放讨论。
     
   • 匿名投票：使用实时应答系统对共识声明进行表决。
     

4. 会后确认

   • 共识声明修订：通过会后调查确认最终共识，支持率高达89%-100%。
     

主要研究结果
1. 跨应用共识
- 方向性问题：多数人认为症状量表中“分数升高=更差”，但部分人直觉认为“升高=更好”。共识推荐避免在同一图中混合方向性，并通过清晰标注（如轴标签“更高分=更严重”）解决混淆。
- 评分含义解释：建议在Y轴标注描述性标签（如“无/轻度/中度/重度”），但需证据支持其分数区间定位。极端值（如“无/重度”）通常可明确，但中间等级（如“轻度/中度”）的分数范围需进一步研究。

1. 个体患者数据展示（应用1）

   • 图形选择：推荐折线图展示随时间变化的PRO分数，因其能直观反映趋势。
     
   • 警示标注：若存在证据支持，需用颜色或符号标出需关注的绝对分数（如“疼痛评分≥4分”）。
     

2. 研究结果展示（应用2和3）

   • 标准化评分处理：可选择性显示参考人群均值（如“一般人群平均=50”），但需注明参考人群特征，并避免过度复杂化。
     
   • 临床重要差异：期刊发表中建议用非星号符号（如“▲”）标注，并在图例中说明。
     
   • 比例展示：患者材料中优先使用饼图并标注数字（如“30%改善”）；期刊中可采用条形图或堆叠条形图。
     

结论与价值
本研究首次为PRO数据的图形化展示提供了循证共识推荐，其核心价值在于：
1. 提升解读准确性：通过标准化展示降低误解风险，促进PRO数据在临床实践中的应用；
2. 跨场景适配：针对不同受众（患者、临床医生、研究者）定制展示形式，兼顾易读性与科学性；
3. 推动未来研究：明确了方向性混淆、中间等级定义等需进一步探索的问题（见表2）。

研究亮点
1. 多利益相关方参与：患者、临床医生、研究者共同制定推荐，确保实用性与科学性平衡；
2. 证据驱动：所有共识声明基于前期实证研究（如比较不同图表类型的解读准确性）；
3. 方法学创新：改进的德尔菲法结合匿名投票，减少权威偏见。

其他重要内容
- 局限性：研究聚焦癌症领域，未来需验证推荐是否适用于其他疾病或低文化水平人群；
- 电子化扩展：当前推荐基于静态图表，未来可探索交互式电子展示的功能标准。

（注：专业术语如“德尔菲法（Delphi process）”“患者报告结局（PROs）”在首次出现时标注英文原词。）