NF1突变诱导的神经元过度兴奋性是啮齿动物视神经胶质瘤生长的驱动因素,并可通过拉莫三嗪治疗来靶向

标题:通过抑制神经元活动来治疗low-grade视神经胶质瘤 导言部分: 视神经胶质瘤(optic pathway glioma, OPG)是一种低级别胶质瘤,常见于新罗西德缺陷1型(neurofibromatosis type 1, NF1)患儿。NF1是一种常见的神经肿瘤综合征,其发病率约为1/3000。视神经胶质瘤虽属低级别肿瘤,但可导致视力受损等严重并发症,严重影响患儿生活质量。目前的主要治疗方式包括化疗和靶向药物治疗,但疗效有限且存在不良反应。本研究发现,NF1突变可引起视网膜神经节细胞(retinal ganglion cells, RGCs)兴奋性增强和分泌midkine蛋白,进而促进OPG肿瘤生长。抗癫痫药物拉莫三嗪(lamotrigine,LTR)能够抑制RGCs兴奋性,降...