Un seul oligonucléotide antisens corrige diverses mutations d'épissage dans les exons sensibles

Les “exons hotspot” des mutations d’épissage dans les maladies rares corrigés de manière large par un seul oligonucléotide antisens – Synthèse d’un article de PNAS publié en 2025 1. Contexte scientifique : enjeux des mutations d’épissage pathogènes et limites de la thérapie antisens L’épissage de l’ARN (RNA splicing) constitue une étape clé de la r...