儿童髓母细胞瘤持续性MRI病灶后一线治疗反应作为预测病情进展风险的替代指标

髓母细胞瘤是儿童最常见的恶性中枢神经系统肿瘤之一,虽然多模式治疗概念使患者的预后显著改善,但对于一些患者来说,预后仍然不理想。目前,一线治疗结束后持续性残留病灶(即局部残留肿瘤、持续的转移灶或成分不确定的病灶)对预后的影响仍不明确。因此,本研究旨在评估持续性残留病灶对预后的影响,分析影响此类患者生存的危险因素,并综合评估后续的诊断工作和治疗方案。

研究来源

本研究由Denise Obrecht-Sturm等来自德国、瑞士和奥地利多家机构的作者完成,于2023年在Neuro-Oncology杂志上发表。

研究方法

1. 病例来源:纳入2000年1月1日至2019年12月31日期间,年龄≥4岁,首次手术治疗后中央影像学复核发现持续性残留病灶的髓母细胞瘤患儿,共84例。

2. 治疗方案:根据HIT2000试验方案或国家指南,患者接受风险分层的术后放化疗。

3. 疗效评估:中央影像学复核评估,根据总体最佳疗效分为部分缓解(PR)和稳定病情(SD)两组。同时根据残留病灶部位分为局灶残留(R+/M0)、远处转移灶(R0/M+)和两者并存(R+/M+)三组。

4. 随访:中位随访6年,评估术后无进展生存期(pPTFS)和总生存期(pPTOS)。

5. 分子分型:58例行DNA甲基化分型。

主要结果

1. 总体疗效与预后相关:与SD组相比,PR组5年pPTFS(62.5%对35.9%,P=0.03)和pPTOS(79.7%对55.5%, P=0.04)均更佳。

2. 残留病灶范围与预后相关:R+/M+组5年pPTFS(22.9%)明显低于R+/M0组(72.4%,P=0.03)。

3. 脑膜转移灶类型影响预后:脊髓脑膜转移患者预后较差(5年pPTFS 39.0%,P=0.03;5年pPTOS 55.3%, P=0.04)。

4. 分子分型与预后关系不显著(P=0.08)。

5. 术后额外治疗对预后无获益(P>0.5)。

研究意义

该研究显示,一线治疗后总体疗效及残留病灶的范围和类型可作为预测髓母细胞瘤患儿预后的替代指标。对于单纯残留病灶的患儿,额外治疗似乎无益。因此,在决定是否给予额外治疗时,需综合考虑治疗反应、残留病灶情况和其他诊断信息。该结果有助于更合理地管理此类患儿,避免过度或不足治疗。