Effet du nintedanib oral contre placebo sur l'épistaxis dans la télangiectasie hémorragique héréditaire : l'essai multicentrique randomisé en double aveugle EPICURE

Médecine, Hématologie,
Télangiectasie hémorragique héréditaire   Épistaxis   Anti-angiogénique   Nintedanib   Anémie   Inhibiteurs de la tyrosine kinase  

Effet du nintedanib oral versus placebo sur l’épistaxis dans la télangiectasie hémorragique héréditaire : essai multicentrique randomisé en double aveugle EPICURE Contexte académique La télangiectasie hémorragique héréditaire (Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia, HHT) est une maladie génétique rare caractérisée par des malformations vasculaires, ...

Ciblage génétique et pharmacologique de mTORC1 dans les modèles murins de malformation artério-veineuse révèle une signalisation non cellulaire autonome dans la HHT

Médecine, Hématologie, Sciences de la vie, Biologie cellulaire, Biochimie, Immunologie, Génétique,
Télangiectasie hémorragique héréditaire   Malformation artério-veineuse   Cellules endothéliales   mTORC1   Voies de signalisation   Ciblage génétique   Traitement pharmacologique  

La télangiectasie hémorragique héréditaire (Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia, HHT) est une maladie génétique causée par des mutations génétiques, caractérisée principalement par des malformations artério-veineuses (Arteriovenous Malformations, AVMs), c’est-à-dire des connexions anormales à haut débit entre les artères et les veines. La pathoge...

L'inhibiteur de BRD4 réduit l'épuisement et bloque la différenciation terminale des cellules CAR-T en modulant BATF et EGR1

Médecine, Hématologie, Oncologie, Sciences de la vie, Biologie cellulaire, Biochimie, Immunologie,
Épuisement des cellules CAR-T   Inhibiteur de BRD4   Séquençage d'ARN unicellulaire   Facteurs transcriptionnels   Leucémie myéloïde aiguë  

La leucémie myéloïde aiguë (AML) est le type de leucémie le plus courant chez les adultes. Bien que la plupart des patients atteints d’AML atteignent une rémission complète après une chimiothérapie standard, les maladies réfractaires et récurrentes restent un problème majeur. Au cours de la dernière décennie, l’immunothérapie a été largement appliq...

Induction simple ou double avec 7+3 contenant une dose standard ou élevée de daunorubicine pour les AML nouvellement diagnostiquées : l'essai randomisé DAUNODouble par l'Alliance d'étude sur la leucémie

Médecine, Hématologie, Oncologie,
Leucémie myéloïde aiguë   Thérapie d'induction   Essai contrôlé randomisé   Daunorubicine   Taux de survie  

Contexte académique La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est une maladie sanguine maligne dont le traitement repose sur la chimiothérapie d’induction, généralement une combinaison de cytarabine et d’anthracyclines (comme la daunorubicine). Bien que ce schéma thérapeutique soit utilisé depuis les années 1980, des questions fondamentales subsistent conce...

Revumenib pour la leucémie aiguë récidivante ou réfractaire avec réarrangement de KMT2A : efficacité et sécurité

Médecine, Hématologie, Oncologie,
Revumenib   réarrangement de KMT2A   leucémie aiguë   récidivante   réfractaire   sécurité   efficacité  

Contexte académique La leucémie aiguë (Acute Leukemia) est une maladie maligne du sang causée par des mutations génétiques dans les cellules hématopoïétiques, caractérisée par un blocage de la différenciation au cours de l’hématopoïèse et une prolifération cellulaire incontrôlée. Parmi ces mutations, les réarrangements du gène KMT2A (KMT2A-rearrang...

Revumenib redéfinit le paysage thérapeutique de la leucémie KMT2A-R

Médecine, Hématologie, Oncologie,
Revumenib   leucémie KMT2A-R   inhibiteurs de menin   expression génique   essai clinique   différenciation des cellules leucémiques   résistance aux médicaments  

Revumenib modifie le paysage thérapeutique des leucémies à réarrangement KMT2A Contexte académique La leucémie est une maladie maligne causée par des anomalies du système hématopoïétique, parmi lesquelles les leucémies à réarrangement KMT2A (KMT2A-rearranged, KMT2A-r) constituent un sous-type fréquent, notamment dans les leucémies aiguës myéloïdes ...