Les facteurs de programmation des motoneurones embryonnaires réactivent l'expression génique immature et suppriment les pathologies de la SLA dans les motoneurones postnataux

Médecine, Médecine fondamentale, Neurologie, Sciences de la vie, Biologie cellulaire, Biochimie, Génie biologique, Génétique,
motoneurone   SLA   facteurs de transcription   expression génétique   neurodégénérescence   reprogrammation   thérapie génique  

I. Contexte académique et origine de la recherche Les maladies dégénératives des motoneurones, telles que la sclérose latérale amyotrophique (ALS), constituent depuis longtemps un axe majeur de la recherche en neurosciences. L’ALS se caractérise par une apparition à l’âge adulte, avec une dégénérescence progressive des motoneurones, conduisant à la...

Décrypter les amplificateurs des gènes de la perte auditive pour une thérapie génique ciblée et efficace de la surdité héréditaire

Médecine, Neurologie, Sciences de la vie, Génie biologique, Génétique,
perte auditive   thérapie génique   surdité héréditaire   amplificateurs   thérapie ciblée  

Contexte académique La surdité héréditaire est l’un des troubles sensoriels les plus répandus dans le monde, affectant plus de 400 millions de personnes, dont environ 60 % des cas de surdité congénitale sont liés à des facteurs génétiques. Bien que la thérapie génique médiée par le virus adéno-associé (AAV) montre un énorme potentiel dans le traite...

Édition de base à haute efficacité dans la rétine des primates et des tissus humains

Médecine, Ophtalmologie, Sciences de la vie, Biochimie, Génie biologique, Génétique,
édition de base   rétine   thérapie génique   primates   maladie de Stargardt  

Édition de bases à haute précision dans la rétine chez les primates et les tissus humains Contexte de l’étude La maladie de Stargardt est une maladie neurodégénérative héréditaire actuellement incurable, principalement causée par des mutations avec perte de fonction dans le gène ABCA4, entraînant une dégénérescence maculaire et la cécité. Le gène A...

Extension in vivo d'hépatocytes ciblés par gène grâce à l'inhibition transitoire d'un gène essentiel

Médecine, Système hépatobiliaire, Sciences de la vie, Génie biologique, Génétique,
thérapie génique   hépatocytes   expansion in vivo   gène essentiel   édition génomique  

Nouvelle percée en thérapie génique : La technologie Repair Drive permet l’expansion des hépatocytes in vivo Contexte académique La thérapie génique est un domaine de recherche médicale qui a connu un essor significatif ces dernières années, en particulier pour les maladies du foie, compte tenu du rôle central du foie dans le métabolisme. Bien que ...

Dépistage rapide et évolutif des ASO personnalisés dans les organoïdes dérivés de patients

Médecine, Sciences de la vie, Biologie cellulaire, Biochimie, Génie biologique, Génétique,
thérapeutique personnalisée   oligonucléotides antisens   maladies rares   modèles d'organoïdes   thérapie génique   dystrophie musculaire de Duchenne   cellules souches  

Plateforme de criblage personnalisé d’oligonucléotides antisens (ASO) basée sur des organoïdes dérivés de patients Contexte académique Ces dernières années, avec le développement rapide des technologies de séquençage génomique, de plus en plus de maladies génétiques rares ont été associées à des mutations génétiques spécifiques. Les oligonucléotide...

Thérapie génique : L'ingénierie génétique des plaquettes transfusables avec des nanoparticules lipidiques d'ARNm est compatible avec les pratiques de banque de sang

Médecine, Hématologie, Sciences de la vie,
thérapie génique   plaquettes   nanoparticules lipidiques d'ARNm   banque de sang   transfusion   thérapie cellulaire   compatibilité clinique  

Compatibilité entre l’ingénierie génétique des plaquettes à l’aide de nanoparticules lipidiques-mRNA et les pratiques de stockage des banques de sang Contexte académique Les plaquettes jouent un rôle clé dans divers processus physiologiques, notamment l’hémostase, l’inflammation, la septicémie et le cancer. Cela dit, leur utilisation clinique est p...