使用时间事件设计在抗癫痫药物临床试验中的群体和个人疗效展示

临床试验中的时间事件设计与抗癫痫药物的组级和个体级疗效展示 研究背景 抗癫痫药物(ASM)在治疗难治性癫痫方面的重要性不可忽视。然而,现行的平行分配、随机、安慰剂对照试验(RCTs)设计已沿用多年,其参与者需要长达3至5个月的维护期,这可能带来显著风险。这其中包括对安慰剂或低效治疗的长期暴露,这可能增加不良事件的发生率,甚至死亡。因此,研发一种能减少参与者暴露时间的试验设计成为亟待解决的问题。 研究来源 本文由Wesley T. Kerr, MD, PhD及其团队撰写,团队成员还包括Neo Kok, BS, Advith S. Reddy, BS, Katherine N. McFarlane, MS, John M. Stern, MD, Page B. Pennell, MD, Will...

靶向EGFR和IL13Rα2的双价CAR T细胞治疗复发胶质母细胞瘤的效果:一期试验的中期结果

靶向EGFR和IL13Rα2的双价CAR T细胞治疗复发胶质母细胞瘤的效果:一期试验的中期结果

靶向EGFR和IL13Rα2的双价CAR T细胞治疗复发胶质母细胞瘤的效果 近年来,复发性胶质母细胞瘤(RGBM)的治疗不断探讨和改进,但总体生存率仍不到1年,治疗依旧面临巨大挑战。现有治疗方法的局限性及复发性胶质母细胞瘤的复杂性,使得科学家们持续在不同治疗方法上进行探索。本文报道了一项在Nature Medicine期刊上发表的临床试验中期结果,文章主要研究靶向EGFR和IL13Rα2的双靶点嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法在复发性胶质母细胞瘤患者中的应用。 研究背景与动机 复发性胶质母细胞瘤是一种高度恶性的脑肿瘤,常规的放疗和化疗在复发性病例中的疗效有限,且当前尚无标准的治疗方法。因此,开发更加有效的治疗方式成为了医学研究的重要目标。嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T therapy...

展示了ONC201对H3K27M-DMG肿瘤的疗效和敏感性机制

展示了ONC201对H3K27M-DMG肿瘤的疗效和敏感性机制

这篇综述报道了两项关于小分子化合物ONC201治疗H3K27M突变的弥漫型中线胶质瘤(H3K27M-DMG)的新研究成果。 背景介绍: H3K27M-DMG是一种侵袭性极高的原发性脑肿瘤,主要发生在儿童和年轻人群中。这种肿瘤位于中线部位,其特征是组蛋白H3.1或H3.3的27位点发生突变。目前的标准治疗方式是放射治疗,但尚未有任何有效的全身系统治疗方案。ONC201是一种新型的小分子化合物,最初被发现能够激活TRAIL通路并诱导细胞凋亡。后来研究发现,ONC201也能作用于线粒体蛋白酶ClpP,导致其过度活化引起线粒体蛋白降解。在一项针对分子无选择的胶质母细胞瘤二期研究中,研究人员意外发现只有携带H3K27M突变的患者对ONC201有反应。 研究1(来源:Cancer Discovery, ...