学术背景 弥漫大B细胞淋巴瘤（Diffuse Large B Cell Lymphoma, DLBCL）是一种侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL），约占所有非霍奇金淋巴瘤的30%。尽管一线免疫化疗（如R-CHOP方案）在DLBCL患者中显示出一定的疗效，但约30%的患者会在一线治疗后复发或难治（relapsed/refractory, R/R）。对于这些患者，尤其是原发性难治性患者，中位总生存期（OS）仅为6-7个月，预后极差。因此，开发针对R/R DLBCL的有效治疗方案成为临床上的迫切需求。 近年来，T细胞参与疗法，如嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）和双特异性抗体（bispecific antibodies），在R/R DLBCL的治疗中显示出重要潜力。CAR-T疗法虽然在部分患...

学术背景介绍 天疱疮（Pemphigus Vulgaris, PV）是一种罕见且严重的自身免疫性水疱性疾病，其特点是病程慢性且伴随多种并发症和药物治疗的副作用。目前，全球许多国家的指南将系统性糖皮质激素（Corticosteroids, CS）和利妥昔单抗（Rituximab, RTX）作为治疗PV的一线方案。然而，由于抗CD20单克隆抗体的高成本，发展中国家和地区的患者难以获得这种治疗。尽管多种免疫抑制剂（Immunosuppressive Agents, ISAs）已被证明可以有效减少糖皮质激素的使用，但在许多地区，这些药物的广泛应用仍受到限制。例如，在中国，吗替麦考酚酯（Mycophenolate Mofetil, MMF）和静脉注射免疫球蛋白的医保覆盖有限，而硫唑嘌呤（Azathio...

CM313单药治疗复发/难治性多发性骨髓瘤或边缘区淋巴瘤的多中心I期剂量递增与扩展试验 学术背景 多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，约占所有血液系统恶性肿瘤的十分之一。尽管免疫调节药物（IMiDs）和蛋白酶体抑制剂（PIs）的应用显著延长了患者的生存期，但复发几乎是不可避免的。对于IMiDs和PIs治疗无效的患者，预后较差，因此迫切需要开发新的靶向治疗药物。CD38是一种在血液系统恶性肿瘤中高表达的II型跨膜糖蛋白，而在正常组织中表达较低，这使得CD38靶向抗体成为治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新选择。目前，已有两种抗CD38单克隆抗体——达雷妥尤单抗（Daratumumab）和伊沙妥昔单抗（Isatuximab）被批准用于RR...

学术背景 急性白血病（Acute Leukemia）是一种由造血细胞基因突变引起的恶性血液疾病，其特征是造血过程中的分化阻滞和细胞增殖失控。其中，KMT2A基因重排（KMT2A-rearranged, KMT2Ar）在儿童和成人急性白血病中的发生率高达10%，尤其是在某些类型的婴儿和儿童急性白血病中更为常见。KMT2Ar白血病通常与药物耐药性和不良预后相关，尤其是在经过多次治疗后，患者的缓解率极低。目前，针对KMT2Ar白血病的靶向治疗尚未获批，患者主要依赖常规化疗或Venetoclax联合治疗，但效果有限。 Menin蛋白是KMT2Ar白血病发病机制中的关键介质，它与KMT2A蛋白复合物结合，促进HOX基因的表达，进而驱动白血病的发生。临床前研究表明，阻断Menin-KMT2A相互作用可以...

奥瑞利珠单抗对原发性进展型多发性硬化的疗效：一项多中心、回顾性真实世界研究 背景和研究动机 多发性硬化（Multiple Sclerosis, MS）是一种慢性、复杂、炎症性和退行性脱髓鞘疾病，主要影响中枢神经系统（CNS），可导致脊髓、脑干、视神经、小脑及大脑的神经功能障碍。原发性进展型多发性硬化（Primary Progressive MS, PPMS）是MS的一种少见亚型，占患者总数的10%-15%，其特点是从疾病初期即呈进行性恶化，通常伴随显著的运动障碍、小脑共济失调及脑干症状。这种疾病类型被认为是一种高度致残且尚未被充分满足的医疗需求。 尽管近年来MS的治疗方法不断进步，但针对PPMS患者，特别是那些疾病活动性较低或持续时间较长的患者，现有治疗方法对减缓残疾进展的效果仍有限。奥瑞利...