这篇综述报道了两项关于小分子化合物ONC201治疗H3K27M突变的弥漫型中线胶质瘤(H3K27M-DMG)的新研究成果。 背景介绍: H3K27M-DMG是一种侵袭性极高的原发性脑肿瘤,主要发生在儿童和年轻人群中。这种肿瘤位于中线部位,其特征是组蛋白H3.1或H3.3的27位点发生突变。目前的标准治疗方式是放射治疗,但尚未有任何有效的全身系统治疗方案。ONC201是一种新型的小分子化合物,最初被发现能够激活TRAIL通路并诱导细胞凋亡。后来研究发现,ONC201也能作用于线粒体蛋白酶ClpP,导致其过度活化引起线粒体蛋白降解。在一项针对分子无选择的胶质母细胞瘤二期研究中,研究人员意外发现只有携带H3K27M突变的患者对ONC201有反应。 研究1(来源:Cancer Discovery, ...

儿童髓母细胞瘤持续性MRI病灶后一线治疗反应作为预测病情进展风险的替代指标 髓母细胞瘤是儿童最常见的恶性中枢神经系统肿瘤之一,虽然多模式治疗概念使患者的预后显著改善,但对于一些患者来说,预后仍然不理想。目前,一线治疗结束后持续性残留病灶(即局部残留肿瘤、持续的转移灶或成分不确定的病灶)对预后的影响仍不明确。因此,本研究旨在评估持续性残留病灶对预后的影响,分析影响此类患者生存的危险因素,并综合评估后续的诊断工作和治疗方案。 研究来源 本研究由Denise Obrecht-Sturm等来自德国、瑞士和奥地利多家机构的作者完成,于2023年在Neuro-Oncology杂志上发表。 研究方法 病例来源:纳入2000年1月1日至2019年12月31日期间,年龄≥4岁,首次手术治疗后中央影像学复核发现...