高风险髓母细胞瘤的长期治疗结果研究 背景介绍 髓母细胞瘤（Medulloblastoma）是儿童中最常见的恶性脑肿瘤之一，尽管近年来治疗手段有所进步，但高风险髓母细胞瘤患者的预后仍然较差。高风险髓母细胞瘤通常包括具有转移性病变、TP53突变、MYC/MYCN基因扩增或大细胞/间变性（LC/A）组织学亚型的患者。这些患者的治疗策略复杂，且长期生存率较低。因此，寻找更有效的治疗方案以改善这些患者的预后是当前神经肿瘤学领域的重要研究方向。 本研究由Maura Massimino等来自意大利Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori的研究团队主导，旨在评估一种名为“米兰策略”（Milano Strategy）的高剂量化疗联合超分割加速放疗（Hyper...

MYC/MYCN扩增型髓母细胞瘤的临床与生物学异质性研究 学术背景 髓母细胞瘤（Medulloblastoma, MB）是儿童中最常见的恶性脑肿瘤之一，尽管近年来治疗手段有所进步，但仍有约30%的患者死于该疾病，且幸存者常常面临长期的治疗相关并发症。MYC和MYCN基因扩增是髓母细胞瘤中最常见的致癌基因扩增事件，通常与高风险（High-Risk, HR）疾病相关。然而，尽管许多MYC/MYCN扩增型肿瘤对治疗反应不佳，仍有一部分患者能够实现长期生存。这种异质性使得研究人员开始关注MYC/MYCN扩增型髓母细胞瘤内部的临床和生物学差异，以期为患者提供更精准的治疗策略。 论文来源 这篇论文由Edward C. Schwalbe、Janet C. Lindsey、Marina Danilenko等...

颅内室管膜瘤复发模式的研究 背景介绍 室管膜瘤（Ependymoma, EPn）是一种罕见但具有高度异质性的中枢神经系统肿瘤，尤其在儿童中较为常见。尽管近年来在室管膜瘤的生物学和分子特征方面取得了显著进展，但其复发模式仍然不明确。室管膜瘤的复发时间和位置因分子亚型的不同而存在显著差异，这直接影响患者的治疗和随访策略。因此，研究不同分子亚型室管膜瘤的复发模式对于优化治疗方案和改善患者预后具有重要意义。 本研究旨在通过分析269例复发颅内室管膜瘤患者的临床和分子数据，揭示不同分子亚型室管膜瘤的复发模式及其对患者生存的影响。研究团队希望通过这些数据为未来的临床试验、治疗调整和随访策略提供科学依据。 论文来源 该研究由来自多个国际知名机构的学者共同完成，主要作者包括Denise Obrecht-St...

68Ga-Pentixafor PET/MRI在库欣病肿瘤定位中的诊断准确性与价值 学术背景 库欣病（Cushing disease）是库欣综合征（Cushing syndrome）的主要病因，其特征是垂体分泌过多的促肾上腺皮质激素（ACTH），通常由垂体腺瘤引起。患者由于长期的高皮质醇血症，面临多种系统性并发症，包括代谢、心血管、免疫和感染性疾病，导致死亡率显著增加。目前，内镜经蝶窦手术是治疗库欣病的首选方法，但术后仍有20%-30%的患者存在持续性高皮质醇血症（未缓解），主要原因是肿瘤切除不完全。术前精确定位肿瘤有助于提高手术效果，然而，库欣病的肿瘤定位在诊断上具有挑战性，因为大多数（>70%）ACTH分泌性垂体肿瘤为微腺瘤（<1.0 cm），且25%-45%的肿瘤在MRI上无法检测到。...

微型鸭嘴阀在脑积水治疗中的制造与体内测试 学术背景 脑积水（Hydrocephalus）是一种由于脑脊液（Cerebrospinal Fluid, CSF）产生与吸收失衡导致颅内脑脊液积聚的复杂病理状态。脑脊液的积聚会导致颅内压（Intracranial Pressure, ICP）升高，进而对大脑造成损害。目前，脑积水的标准治疗方法是植入分流管（Shunt），将多余的脑脊液引流至腹腔。然而，分流管在长期使用中存在较高的故障率，导致患者需要多次手术修复或更换分流管。分流管故障的主要原因包括阻塞、感染、过度引流或引流不足等。因此，开发一种更可靠、性能更优的替代方案成为当前研究的重点。 本研究提出了一种微型鸭嘴阀（Duckbill Valve），旨在模拟蛛网膜颗粒（Arachnoid Granu...

神经干细胞移植治疗慢性胸段脊髓损伤的长期临床与安全性结果 学术背景 脊髓损伤（Spinal Cord Injury, SCI）是一种严重的神经系统疾病，全球每年有数百万人因此遭受不同程度的残疾。传统的治疗方法主要集中在稳定损伤、防止进一步损伤以及通过康复手段帮助患者恢复部分功能。然而，这些方法的疗效有限，尤其是对于慢性脊髓损伤患者，功能恢复的可能性更低。近年来，神经调节和细胞疗法逐渐成为脊髓损伤治疗的新希望。其中，神经干细胞（Neural Stem Cells, NSCs）因其具有分化为多种神经细胞的潜力，被认为是一种有前景的治疗手段。 本研究旨在评估一种名为NSI-566的神经干细胞在慢性胸段脊髓损伤患者中的长期安全性和临床效果。NSI-566是一种从人类胎儿脊髓中提取的神经干细胞系，已被...

磁共振引导聚焦超声（MRgFUS）治疗药物难治性特发性震颤的研究：功能层次结构的重塑 特发性震颤（Essential Tremor, ET）是一种常见的运动障碍，表现为肢体不自主震颤，尤其是在执行特定任务时表现明显。尽管传统药物治疗和深部脑刺激术（DBS）在缓解症状方面取得一定成效，但对于药物难治性特发性震颤患者而言，治疗选择依然有限。本文研究了利用磁共振引导聚焦超声（MRgFUS）进行丘脑射频消融术（Thalamotomy）对患者脑功能框架和功能层次结构的影响，以探索其在治疗特发性震颤中的机制与价值。 研究背景及目的 特发性震颤的病理机制目前尚未完全明确，其主要特征是脑部功能连接的异常。已有研究表明，脑功能组织通常遵循严格的层次化原则（Hierarchical Principles），而此...

跨越血脑屏障：脂肪源性干细胞作为载体的促凋亡溶瘤黏病毒治疗小鼠胶质母细胞瘤的研究 研究背景与目的 胶质母细胞瘤（glioblastoma，简称GBM）是最具侵袭性和恶性程度的脑肿瘤之一，具有极高的复发率和极差的预后。GBM的治疗一直是医学界的难题，即使经过手术、化疗和放疗等常规疗法的多重干预，患者的平均存活率依然低于两年。GBM的高复发率主要归因于肿瘤干细胞，即所谓的脑肿瘤起始细胞（brain tumor initiating cells，BTICs），这些细胞具有强大的免疫逃逸能力和抗药性，是导致肿瘤复发和耐药性的关键因素。 近年来，溶瘤病毒（oncolytic viruses, OVs）疗法成为癌症治疗领域的前沿。溶瘤病毒是一类选择性侵袭癌细胞并诱导其凋亡的弱致病病毒。研究发现，基因改造...

抗CSF-1R治疗诱导的纤维化反应促进了胶质母细胞瘤复发 背景介绍 胶质母细胞瘤（Glioblastoma, GBM）是一种高度侵袭性和恶性程度极高的中枢神经系统原发性肿瘤。尽管目前的标准治疗包括手术切除、替莫唑胺（Temozolomide）化疗以及分次放疗，但患者的中位生存期仅略超过14个月，五年生存率不足5%。胶质母细胞瘤的几乎所有病例都在治疗后不可避免地出现复发。传统治疗中产生的疗效有限，究其原因主要在于胶质母细胞瘤的高度基因不稳定性和细胞可塑性，从而导致肿瘤内高度异质性以及治疗耐药的亚克隆细胞出现。 针对这一难题，研究人员提出了一种替代策略，即通过抑制巨噬细胞集落刺激因子1受体（Colony Stimulating Factor 1 Receptor, CSF-1R）来靶向肿瘤相关巨...

儿童癫痫患者的长期神经心理轨迹：手术是否能阻止衰退？ 长期药物难治性癫痫（drug-resistant epilepsy, DRE）患者通常面临着严重的神经心理功能障碍问题，特别是在儿童群体中，这些障碍可能会严重影响他们的学业成绩、社会关系及未来的就业机会。这一研究领域的背景来源于多项先前研究，由于癫痫的发生及抗癫痫药物（antiseizure medication, ASM）的使用等因素，导致患者在认知方面出现显著衰退。然而，关于癫痫手术在缓解这些认知功能障碍方面的效果，之前的研究结果并不一致。于是，本研究的作者Maria H. Eriksson等人试图通过系统的长时间追踪，探讨癫痫手术对儿童长期神经心理功能的影响。 此项研究由来自多家知名机构的研究者共同完成，包括Great Ormond...