关于Teclistamab在抗BCMA治疗后复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性的研究解读 学术背景 多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种来源于骨髓中的浆细胞的恶性肿瘤，随着近些年治疗手段的不断发展，总体生存率显著提高。然而，复发/难治性多发性骨髓瘤（Relapsed/Refractory Multiple Myeloma, R/RMM）患者仍然面临巨大挑战。当患者对三种主要的治疗手段（免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂、抗CD38单克隆抗体）均产生耐药性后，随着病情的复发或进展，他们的治疗选择变得有限。 B细胞成熟抗原（B-cell maturation antigen, BCMA）是MM治疗的重要分子靶点，针对BCMA的疗法，包括抗体药物偶联物（Antibod...
阶段性染色体缺失导致 T 细胞急性淋巴母细胞白血病中的 IRX3 致癌基因激活研究 在癌症研究领域，非编码基因组的调控机制一直是探索的重点，尤其是癌基因（oncogene）如何通过非传统调控途径被异常激活。这篇论文由 Sunniyat Rahman 等学者撰写，发表于 2024 年《Blood》杂志，详细阐述了在 T 细胞急性淋巴母细胞白血病（T-cell acute lymphoblastic leukemia, T-ALL）中，IRX3 致癌基因通过非编码基因组的焦点缺失（focal deletion）实现异常激活的全新机制。此项研究由来自多个国际顶尖机构的科学家共同完成，包括 University College London、The University of Melbourne、G...
癌症患者出血风险的发病率、危险因素及预后影响：基于维也纳癌症、血栓和出血研究的前瞻性队列研究综述 学术背景与研究动机 癌症患者常伴随血栓和止血功能紊乱（hemostatic dysregulation），但相关研究数据主要集中在癌症相关静脉血栓栓塞（cancer-associated venous thromboembolism，VTE），而关于出血事件的数据较为稀缺。由于出血事件在临床上的潜在危害性，如死亡风险的明显增加，深入理解其风险因素及临床模式对临床决策具有重要意义。此外，抗凝治疗作为预防和治疗VTE的重要手段，提高了癌症患者的出血风险，进一步使得全方位评估血栓与出血的风险成为必要。现有血栓和出血风险评估工具多基于非癌症人群，无法为癌症患者提供准确的预测模型。 为填补这一数据空白，研...
用于靶向突变型钙网蛋白的单克隆抗体 INCA033989 在治疗髓系肿瘤中的研究进展 背景介绍：钙网蛋白突变驱动的骨髓增殖性肿瘤 骨髓增殖性肿瘤（Myeloproliferative neoplasms，简称 MPN）是一类由多能造血干细胞（Hematopoietic stem cells, HSCs）发生体细胞突变引起的血液恶性疾病，其中突变主要影响 JAK2、CALR（钙网蛋白，Calreticulin）和 MPL 基因。MPN 包括真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）、原发性骨髓纤维化（Myelofibrosis, MF）和原发性血小板增多症（Essential Thrombocythemia, ET）。根据文献报道，钙网蛋白突变（mutCALR）是仅次于 J...
儿童急性淋巴细胞白血病中的抗代谢物剂量强度与不良结局研究综述 背景与研究问题 急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）是儿童最常见的白血病类型。当前治疗策略包括基于风险的诱导治疗、对治疗反应进行调整的诱导后治疗，以及以每日口服巯嘌呤（6-Mercaptopurine, 6-MP）和每周口服甲氨蝶呤（Methotrexate, MTX）为核心的维持治疗。长期以来，研究表明，足够的抗代谢物系统暴露对于持续缓解至关重要。然而，为了在确保药物暴露的同时减少复发风险，抗代谢物剂量的调整策略是否会引发其他治疗相关的不良事件，至今仍存在争议。 以往研究常常忽略抗代谢物服药依从性对复发风险的影响，而这可能直接影响白细胞或中性粒细胞的反应以及患儿最终预后。在此背...
基于HLH-2004的家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(FHL)诊断指南的再探讨：诊断准则的更新与多路径诊断方法的建立 引言 家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（Familial Hemophagocytic Lymphohistiocytosis, FHL）是一种严重的超炎症性疾病，其特点为组织中巨噬细胞和淋巴细胞的异常积聚，通常伴随高热、脾大、全血细胞减少、高甘油三酯血症、低纤维蛋白原血症和高铁蛋白血症。其发病机制是由FHL2-5相关基因的隐性变异导致的淋巴细胞细胞毒性功能障碍。未经及时治疗，患者有高风险出现中枢神经系统受累和死亡。因此，FHL的早期诊断至关重要。 当前，FHL的诊断主要依据HLH-2004试验指定的诊断标准，这些标准基于专家意见。但在实际临床中，由于HLH的多样性和与...