实时评估与红细胞生成性原卟啉症和X连锁原卟啉症相关的患者特征、临床特征、治疗模式和结果 学术背景 红细胞生成性原卟啉症（Erythropoietic Protoporphyria, EPP）和X连锁原卟啉症（X-linked Protoporphyria, XLP）是两种罕见的遗传性代谢疾病。EPP的发病率在不同的国家有所不同，荷兰的发病率约为1:75000，而英国的发病率则为1:200000。XLP在英国和美国分别占原卟啉症病例的2%和10%。这两种疾病均由铁螯合酶（ferrochelatase, FECH）和氨基乙酰丙酸合酶-2（aminolevulinic acid synthase-2, ALAS2）的活性改变引起，导致原卟啉在骨髓、血浆和红细胞中积累。当受影响的红细胞暴露于可见光或...

在微观尺度上探索血栓溶解动力学的突破性研究 研究背景与问题 静脉血栓栓塞症（Venous Thromboembolism, VTE）作为一种严重危害人体健康的疾病，每年仅在美国就导致约50万人死亡。VTE的发生与静脉内血栓的形成和难以溶解（低纤溶，hypo-fibrinolysis）密切相关。然而，长期以来，静脉血栓研究主要聚焦于“高凝状态”（hypercoagulability），即血栓的形成机制，而对低纤溶这一问题的研究相对不足。现有的VTE治疗方法主要依赖抗凝药物的使用，这些药物可以抑制血栓的形成和扩展，但并未有效增强血栓的溶解。而唯一被广泛采用的与纤溶相关的治疗方式，即外源性纤溶酶原激活剂（thrombolytics），因其带来的严重出血风险，使用受到限制。 此外，与低纤溶相关的药物...

靶向CD70的iPSC衍生CAR-NK细胞治疗 背景与研究目的 过去十年，采用细胞治疗的癌症治疗方式以“活性药物”的形式彻底革命了传统治疗理念。尤其是嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）的设计大幅提高了免疫疗法的疗效，为治疗之前传统方式无法治愈的血液系统恶性肿瘤提供了潜在的治愈途径。然而，CAR-T疗法仍然面临一些限制，包括靶向范围有限、生产流程耗时且昂贵，以及自身制造失败的风险。这些限制使得这一疗法难以广泛应用于需要快速干预的癌症患者群体。 针对这些问题，CD70作为一种免疫检查分子，以其在广泛的血液系统和实体瘤中的高表达，成为近年来癌症免疫疗法的重要研究目标。CD70靶向药物（例如单克隆抗体、抗体偶联药物及CD70 CAR-T细胞）在急性髓系白血病、淋巴瘤及肾癌等癌症中的应用取得了积极的疗效...

红细胞沉降及外部磁场影响的三维监测研究：科学新视角 背景及研究目的 随着现代社会中电子设备的广泛普及，人类生活的环境中正逐渐受到越来越多的外部磁场（Magnetic Fields, MFs）的影响。然而，对于这些磁场对生物体尤其是血液中红细胞（Red Blood Cells, RBCs）行为的潜在影响，科学界尚未形成全面的认识。红细胞对氧气的运输至关重要，且其形状和尺寸使其能够轻松通过最狭窄的血管，完成氧气向全身组织和器官的高效运输。为了评估身体炎症或其他病理状态的标志，红细胞沉降率（Erythrocyte Sedimentation Rate, ESR）是一种广泛使用的血液学诊断技术。然而，该技术缺乏精确的三维动态监测血液流动过程的能力。 研究者发现，红细胞中的血红蛋白（Hemoglobi...

生物衰老与遗传易感性结合识别静脉血栓栓塞症高风险人群 学术背景 静脉血栓栓塞症（Venous Thromboembolism, VTE）是全球第三大致命性心血管疾病，包括深静脉血栓（Deep Vein Thrombosis, DVT）和肺栓塞（Pulmonary Embolism, PE）。VTE的发病率与年龄密切相关，尤其是40岁以上的个体，每增加10岁，VTE的风险几乎翻倍。然而，年龄本身并不能完全反映个体的生物衰老速率。生物衰老速率指的是个体的生物学年龄与实际年龄之间的差异，这种差异可能导致相同年龄段的个体在疾病风险上存在显著差异。因此，探索生物衰老速率在VTE发病中的作用具有重要意义。 近年来，研究人员提出了多种生物衰老的测量指标，如DNA甲基化数据、端粒长度（Telomere Le...

CM313单药治疗复发/难治性多发性骨髓瘤或边缘区淋巴瘤的多中心I期剂量递增与扩展试验 学术背景 多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，约占所有血液系统恶性肿瘤的十分之一。尽管免疫调节药物（IMiDs）和蛋白酶体抑制剂（PIs）的应用显著延长了患者的生存期，但复发几乎是不可避免的。对于IMiDs和PIs治疗无效的患者，预后较差，因此迫切需要开发新的靶向治疗药物。CD38是一种在血液系统恶性肿瘤中高表达的II型跨膜糖蛋白，而在正常组织中表达较低，这使得CD38靶向抗体成为治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新选择。目前，已有两种抗CD38单克隆抗体——达雷妥尤单抗（Daratumumab）和伊沙妥昔单抗（Isatuximab）被批准用于RR...