细胞治疗在预防和治疗急性移植物抗宿主病（acute graft-versus-host disease, aGVHD）中的应用进展——基于“Cellular therapies for the prevention and treatment of acute graft-versus-host disease”权威综述解读 一、学术背景与研究动因 急性移植物抗宿主病（aGVHD）是同种异体造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic cell transplantation, allo-HCT）后最严重的并发症之一，尤其在高风险血液恶性肿瘤和某些非恶性血液疾病的根治性治疗中显得尤为突出。aGVHD的本质，是来自供者的免疫细胞在新环境下将患者组织作为“外来物”错误攻击，导...
先天性骨髓衰竭综合征中的炎症通路与骨髓微环境：聚焦于慢性炎症的新见解 研究背景与学术意义 先天性骨髓衰竭综合征（inherited bone marrow failure syndromes, IBMFS）是一类以血液干细胞功能障碍导致造血细胞产量减少为特征的遗传性疾病，包括常见的范可尼贫血（Fanconi anemia, FA）、Diamond-Blackfan贫血（Diamond-Blackfan anemia, DBA）和Shwachman-Diamond综合征（Shwachman-Diamond syndrome, SDS）。这类疾病的临床表现覆盖多系统，常涉及贫血、出血、免疫功能下降以及年轻时即罹患恶性肿瘤的高风险。 近年来，随着基因组学和基础医学研究的发展，大家已逐渐明晰这些疾病...
RUNX1在人类造血发育中的主导作用与非造血中胚层命运平衡——解读《runx1 is a key inducer of human hematopoiesis controlling non-hematopoietic mesodermal development》 一、学术背景与研究动因 造血系统的发育是高等生物生长与生命维持的根本保障。早期研究在小鼠模型中表明转录因子RUNX1（Runt-related transcription factor 1，也被称为AML1/CBFA2）在“决定性造血”（definitive hematopoiesis）的发生过程中起着不可或缺的作用。人类造血与小鼠虽有部分机制相似，但又存在显著差异，尤其是在早期造血、各分化阶段调控通路及多能干细胞分化命运等关键...
免疫细胞迁移新机制揭示：单核细胞如何在肿瘤周围基质中“开路前行” 一、学术研究背景与问题 细胞迁移（cell migration）是生命活动中至关重要的生物学过程，其涵盖了胚胎发育、组织修复、免疫应答及多种疾病进展过程。对于肿瘤微环境来说，免疫细胞，尤其是单核细胞（monocyte），从血液进入肿瘤组织后，能进一步分化为巨噬细胞，对肿瘤进展起到重要的调节作用。然而，肿瘤组织的细胞外基质（extracellular matrix, ECM），不仅在力学性能（如刚度stiffness、粘弹性viscoelasticity等）上有显著差异，还随肿瘤的发展变得更加致密和复杂。 近年来，许多研究发现，肿瘤周围基质的刚度升高和粘弹性的增强与肿瘤的进展密切相关。这些基质力学性能的变化不仅影响肿瘤细胞本身的...
罕见疾病基因剪接突变“热点外显子”可被单一反义寡核苷酸广谱矫正——2025年PNAS最新发表研究综述 一、学术背景：疾病相关剪接突变的难题与反义疗法困境 基因剪接（RNA splicing）是真核基因表达调控中的关键步骤。绝大多数人类基因在成熟mRNA形成过程中，都通过剪接作用将内含子（intron）切除，并将外显子（exon）拼接为成熟转录本。这一过程不仅依赖于5’、3’剪接位点、分支点和多聚嘧啶区等经典顺式元件（cis-elements），亦涉及大量分布于外显子和内含子内部的剪接增强子（splicing enhancers）及剪接抑制子（splicing silencers）。遗传学研究表明，多达60%的人类致病突变最终还是通过影响RNA剪接，才致使编码蛋白产生异常。因此，理解并矫正基因...
一、学术背景 胶质母细胞瘤（Glioblastoma, GBM）和儿童弥漫性中线胶质瘤（如H3K27M突变型）是中枢神经系统（CNS）最具侵袭性的肿瘤，传统治疗（手术、放疗、化疗）效果有限。长期以来，CNS曾被认为具有”免疫特权”（immune privilege），即免疫系统无法有效监测脑内环境。但近年研究发现，CNS存在独特的免疫微环境，包括脑边界免疫生态位（如脑膜、脉络丛、血管周围空间）和活跃的免疫监视机制。然而，胶质瘤会利用这些机制形成免疫抑制性肿瘤微环境（TIME），并诱导系统性免疫抑制，导致免疫治疗响应率低。本文旨在系统梳理CNS独特的神经-免疫互作机制，并探讨如何优化针对胶质瘤的免疫治疗策略。 二、论文来源 本综述由Stanford University的Kun-Wei Son...